Mae NICE yn argymell Orladeyo ar gyfer triniaeth ataliol o angioedema etifeddol

Yn ddiweddar, cyhoeddodd y Sefydliad Cenedlaethol Iechyd a Optimeiddio Clinigol (NICE) ganllaw drafft yn argymell cyffur geneuol BioCryst' s Orladeyo (berotralstat) ar gyfer cleifion cymwys 12 oed a hŷn ag angioedema etifeddol (HAE) i atal ailddigwyddiad. Yn benodol, mae NICE yn argymell y dylid defnyddio Orladeyo ar gyfer triniaeth ataliol mewn cleifion ag HAE sydd ag o leiaf ddwywaith y mis. Os na fydd nifer yr ymosodiadau bob mis yn gostwng o leiaf 50% ar ôl 3 mis o ddefnydd, dylid dod â thriniaeth Orladeyo i ben.

Yn ôl yr argymhelliad hwn, bydd cleifion HAE yng Nghymru, Lloegr a Gogledd Iwerddon yn derbyn therapi geneuol unwaith y dydd am y tro cyntaf i atal ymosodiadau HAE rheolaidd.

Amcangyfrifir bod tua un o bob 50,000 i 100,000 o bobl yn dioddef o HAE. Mae'r afiechyd yn glefyd genetig prin iawn lle mae cleifion yn profi chwydd anrhagweladwy ac ailadroddus yn y geg, y coluddion neu'r llwybrau anadlu. Yn ei dro, gall hyn achosi anawsterau anadlu a phoen difrifol, a gall hefyd achosi chwyddo mewn sawl rhan o'r corff. Os na chaiff ei drin, gall fod yn angheuol. Bydd natur anrhagweladwy cychwyn y clefyd yn effeithio'n ddifrifol ar ansawdd bywyd cleifion a'u teuluoedd.

Orladeyo yw'r therapi llafar cyntaf a'r unig un a gymeradwywyd ar gyfer atal ymosodiadau HAE mewn plant ac oedolion 12 oed a hŷn, gan gymryd un bilsen bob dydd. Cynhwysyn gweithredol y cyffur yw berotralstat, sy'n atalydd newydd, grymus a detholus o plasma dynol kallikrein, sy'n gweithio trwy leihau gweithgaredd plasma kallikrein.

Bydd Orladeyo yn darparu opsiwn triniaeth newydd i gleifion HAE cymwys a chlinigwyr yn y DU wrth drin y clefyd gydol oes hwn, trwy ddarparu'r driniaeth lafar gyntaf unwaith y dydd i gyflawni rheolaeth symptomau a lleihau baich HAE.

Gwnaed penderfyniad NICE' s ar ôl i Orladeyo gael ei gymeradwyo gan y Comisiwn Ewropeaidd (EC) ym mis Ebrill 2021 a’i gymeradwyo gan Asiantaeth Meddyginiaethau a Chynhyrchion Gofal Iechyd Prydain (MHRA) ym mis Mai 2021. Mae Ffederasiwn Meddygol yr Alban (SMC) yn disgwylir iddo benderfynu yn hanner cyntaf 2022 i ddefnyddio Orladeyo mewn cleifion HAE yn yr Alban o dan arweiniad Gwasanaeth Iechyd Gwladol Prydain (GIG).

Mae penderfyniad NICE' s yn seiliedig ar ganlyniadau treial canolog Cam 3 APeX-2. Cyrhaeddodd y treial ei brif bwynt terfynol: gostyngodd Orladeyo benodau HAE yn sylweddol o'i gymharu â plasebo ar 24ain wythnos y driniaeth. Parhaodd yr effaith leihau hon yn ystod 96 wythnos yr astudiaeth.

Yn ôl y data tymor hir a ryddhawyd yng Nghyngres Cymdeithas Alergedd ac Imiwnoleg Glinigol Ewropeaidd (EAACI) 2021: Yn ystod y 25ain-96ain wythnos, o'i gymharu â'r grŵp plasebo, gostyngwyd cyfradd ymosodiadau misol cyfartalog grŵp triniaeth Orladeyo gan 80% ar gyfartaledd o'i gymharu â'r llinell sylfaen. O'i gymharu â rhan 1 (0-24 wythnos) a rhan 2 (25-48 wythnos) o'r treial, roedd Orladeyo yn gyffredinol yn cael ei oddef yn dda yn ystod y driniaeth yn rhan 3 (49-96 wythnos), gyda'r adroddiadau bod cyffuriau'n gysylltiedig â chyffuriau. Mae llai o ddigwyddiadau .