Mae paratoad mewnwythiennol Uptravi Johnson&Johnson yn cael ei gymhwyso i'w restru yn yr Unol Daleithiau

Janssen Pharmaceuticals, is-gwmni i Johnson& Cyhoeddodd Johnson (JNJ), yn ddiweddar ei fod wedi cyflwyno Cais Cyffur Newydd (NDA) ar gyfer paratoi mewnwythiennol Uptravi (selexipag) i Weinyddiaeth Bwyd a Chyffuriau yr Unol Daleithiau (FDA) ar gyfer trin therapïau geneuol a ragnodir ar hyn o bryd ond nad ydynt ar gael dros dro i Oedolion. cleifion â gorbwysedd ysgyfeiniol (PAH, grŵp I WHO) sy'n derbyn therapi geneuol a dosbarthiad swyddogaethol WHO II-III. Mewn cleifion PAH, oherwydd natur flaengar y clefyd, dylid osgoi torri ar draws y driniaeth.

Mae Uptravi yn agonydd derbynnydd IP prostacyclin dethol. Yn 2015, cymeradwyodd yr FDA Uptravi trwy'r geg i drin PAH i ohirio dilyniant afiechyd a lleihau'r risg o fynd i'r ysbyty.

Strwythur cemegol selexipag (ffynhonnell llun: llawlyfr Uptravi)

Mae'r NDA yn seiliedig ar ganlyniadau darpar astudiaeth Cam 3 aml-fenter. Nod yr astudiaeth hon yw gwerthuso diogelwch a goddefgarwch cleifion â PAH yn newid o Uptravi trwy'r geg i Uptravi IV ac yna'n ôl i'r dos llafar cychwynnol.

Mae'r canlyniadau'n dangos pan nad yw Uptravi trwy'r geg yn ymarferol, mae Uptravi IV yn addas ar gyfer cynnal gweinyddiaeth barhaus tymor byr. Roedd y newid rhwng Llafar Uptravi ac Uptravi IV wedi'i oddef yn dda, heb unrhyw ganfyddiadau diogelwch annisgwyl. Mae adweithiau niweidiol Uptravi IV yn debyg i adweithiau tabledi Uptravi, ac eithrio adweithiau safle trwyth. Mae adweithiau niweidiol cysylltiedig â phrostacyclin yn cynnwys cur pen, dolur rhydd, cyfog, chwydu, poen ên, myalgia, poen yn eich coesau, fflysio, a phoen ar y cyd.

Dywedodd Dr. Neil Davie, pennaeth yr ardal driniaeth fyd-eang ar gyfer gorbwysedd yr ysgyfaint yn Janssen Research and Development: “Bydd hyd yn oed ymyrraeth gymharol fyrdymor o driniaeth PAH oherwydd yr anallu dros dro i gymryd meddyginiaethau geneuol yn cael effaith negyddol sylweddol ar y iechyd cleifion. Rydym wedi profi y gall triniaeth barhaus Uptravi wella prognosis tymor hir cleifion yn sylweddol. Mae defnyddio paratoadau mewnwythiennol i atal ymyrraeth triniaeth yn opsiwn triniaeth pwysig, ac rydym yn hapus i fod un cam yn agosach at ddod â'r dull triniaeth pwysig hwn i'r gymuned PAH. Quot GG;