Disgwylir i glefyd rhew graddol dywys mewn cyffur newydd, gan ymestyn y cyfnod goroesi hanner blwyddyn

Eleni, gwnaeth epidemig sydyn i lawer o bobl gofio Zhang Dingyu, y dyfyniad GG; pobl' s arwr", a daethon nhw hefyd i adnabod clefyd prin" syndrom rhewi graddol".

Cuddiodd Zhang Dingyu ei gyflwr frostbite ar un adeg ac ymladdodd ar reng flaen yr epidemig, a dyfarnwyd iddo'r teitl anrhydeddus o" People' s Hero". Yn y" Cynhadledd Ganmoliaeth Genedlaethol am Ymladd y&Epidemig Niwmonia Coronaidd Newydd;, fe gwympodd i mewn i Neuadd Fawr y Bobl, a achosodd i bobl ddi-rif wylo.

Yn ddiweddar, dyfynnodd GG; rhewi graddol pobl" mewn newyddion da: profodd astudiaeth newydd y gall y cyffur geneuol newydd AMX0035 sy'n cael ei ddatblygu estyn cyfnod goroesi cleifion hyd at hanner blwyddyn. Yn flaenorol, profwyd bod y cyffur yn gohirio dilyniant" rhewi graddol" afiechyd. Cyhoeddwyd canlyniadau perthnasol yn y cyfnodolyn" Muscle& Dyfyniad&nerf ;.

Quot GG; Syndrom oer graddol" yn fwy creulon na chanser

Wrth siarad am" rhewi graddol pobl", y ffisegydd enwocaf Stephen Hawking.

Mae Hawking wedi ymladd frostbite am fwy na 50 mlynedd. Yr hyn a welwn bob amser yw person gyda'i ben yn gogwyddo ac yn gwenu, a dim ond trwy ei fysedd wedi'i dynnu'n ôl mewn cadair olwyn y gall fynegi ei feddyliau. Hawking yw'r dyfyniad&hirhoedlog bron; dyn rhewi graddol" yn y byd. Yn gyffredinol, dim ond 2 i 5 mlynedd y mae'n ei gymryd o'r diagnosis i'r farwolaeth.

GG quot; Syndrom rhewi graddol Mae", a elwir hefyd yn sglerosis ochrol amyotroffig (ALS), yn glefyd niwroddirywiol prin sy'n ymosod ar gelloedd nerf (niwronau) yn yr ymennydd dynol a llinyn asgwrn y cefn, gan achosi i'r cyhyrau grebachu a dirywio'n raddol.

Quot GG; Syndrom oer graddol" wedi'i restru fel un o'r pum dyfynbris GG; clefydau terfynol" gan Sefydliad Iechyd y Byd. Nid yw achos y clefyd yn hysbys o hyd. Gall geneteg, diffygion genetig, a ffactorau amgylcheddol achosi difrod niwronau motor.

Mae niwronau modur yn rheoli gweithgaredd y cyhyrau yn ystod symudiad dynol, lleferydd, llyncu ac anadlu. Ar ôl eu difrodi, bydd atroffi cyhyrau a dirywiad, yn methu symud a siarad, llyncu a swyddogaeth anadlol yn dirywio'n raddol, ac yn y pen draw yn marw o fethiant anadlol a achosir gan wendid cyhyrau anadlol.

Yn y broses hon, ymddengys bod y corff dynol yn" quot" yn raddol, ond mae'r ymwybyddiaeth yn glir iawn a dim ond eich hun yn marw y gall ei wylio. Felly," syndrom rhewi graddol" hefyd yn cael ei ystyried yn" afiechyd sy'n fwy creulon na chanser. Quot GG; .

Ar un adeg lansiodd yr Unol Daleithiau y dyfyniad GG; Ice Bucket Challenge" i adael i fwy o bobl wybod a rhoi sylw i'r dyfyniad GG; syndrom rhewi graddol". Y dyfyniad GG; fferdod a gwendid" mai'r heriwr a brofodd ar hyn o bryd pan gafodd ddŵr iâ ei orchuddio oedd profiad personol y dyfyniad GG; syndrom rhewi graddol" claf.

Cafodd Zhang Dingyu ddiagnosis o quot GG; syndrom rhewi graddol" yn 2017. Wrth siarad am y cyflwr, dywedodd:" Mae gen i grampiau bob nos, yn boenus iawn, ac mae'n rhaid i mi godi a'i atal gyda fy mhwysau. Pan fyddaf yn mynd yn sâl, mae angen dŵr poeth arnaf i'w leddfu, ond ni wnaeth y boen fy llethu. Quot GG;

Ar hyn o bryd, triniaeth fyd-eang" rhewi graddol" mae moddion a chyffuriau yn gyfyngedig iawn o hyd, ac mae'r rhan fwyaf ohonynt yn seiliedig ar driniaeth symptomatig, ac nid oes gwellhad. Hyd yn hyn, dim ond dau gyffur sydd wedi'u cymeradwyo i drin ALS, riluzole (Riluzole) ac edaravone (Edaravone). Cymeradwywyd yr olaf yn Tsieina ym mis Medi eleni.

Ynglŷn â chyffur newydd AMX0035

Mae'r cyffur newydd o dan ymchwil AMX0035 yn gyfuniad o ddau gyfansoddyn moleciwl bach o sodiwm phenylbutyrate (PB) ac asid deoxycholig (TUDCA). Mae wedi'i anelu'n bennaf at straen ocsideiddiol yn reticulum endoplasmig mitocondria a gynhyrchir gan egni celloedd nerf a phrosesu protein. Atal niwro-genhedlaeth.

Mewn astudiaethau preclinical, mae ymchwilwyr wedi dangos bod PB a TUDCA yn cael effaith synergaidd wrth drin ALS, ac mae'r effeithiolrwydd yn uwch nag effaith triniaeth cyffuriau sengl.

Yn flaenorol, dyfarnodd FDA yr UD ac Asiantaeth Meddyginiaethau Ewrop (EMA) deitl" dyfynbris&Cyffuriau Amddifad i AMX0035;

Yn fyw am hanner blwyddyn! Mae amser goroesi' s y claf yn cael ei estyn yn sylweddol

Mewn treial clinigol Cam II (CENTAUR), neilltuwyd 137 o gleifion sy'n oedolion ag ALS ar hap ar gymhareb o 2: 1 a chawsant driniaeth AMX0035 neu blasebo.

Profodd yr ymchwil gychwynnol fod AMX0035, o fewn 6 mis, wedi arafu dilyniant cleifion ALS yn sylweddol ac wedi cael effaith ar weithgareddau dyddiol y cleifion, megis y gallu i gerdded, siarad, defnyddio offer, neu lyncu bwyd.

Yn dilyn hynny, mae cleifion sydd wedi cwblhau'r hapoli 6 mis (24 wythnos) yn gymwys i gymryd rhan mewn rownd newydd o dreialon estyn label agored, sydd wedi'u cynllunio i werthuso diogelwch ac effeithiolrwydd tymor hir y cyffur. Yr amser dilynol oedd bron i dair blynedd (35 mis).

Mae ymchwil newydd yn dangos:

Canolrif goroesiad cleifion a gafodd eu hapoli i ddechrau i gael triniaeth plasebo oedd 18.5 mis, tra bod canolrif goroesiad cyffredinol cleifion a gafodd eu hapoli i ddechrau i dderbyn y cyffur geneuol AMX0035 yn 25.0 mis. Roedd cleifion yn y grŵp triniaeth yn byw chwe mis yn hwy ar gyfartaledd (6.5 mis).

O'i gymharu â'r grŵp plasebo, gostyngwyd y risg o farwolaeth yn y grŵp triniaeth 44%.

Dywedodd Julieanne Dorn, athro niwroleg yn Ysgol Feddygol Harvard:" Dyma'r astudiaeth gyntaf sydd â buddion sylweddol o ran swyddogaeth a goroesiad cleifion. Rwy'n gobeithio mai dyma ddechrau triniaeth newydd ar gyfer ALS. Quot GG;

Dywedodd Zhang Dingyu unwaith:" Gallaf' t ymestyn hyd fy mywyd, ond beth am wneud fy mywyd yn llawnach? Quot GG;

Roedd y frawddeg hon yn uchel ac yn gadarn, ond datgelwyd diymadferthedd Zhang Dingyu' s y tu ôl iddi hefyd. Bywyd y dyfyniad GG; pobl' s arwr" yn ddigon llawn. Os yn bosibl, gobeithiwn y gall ymestyn ei oes.

Fel therapi niwroprotective, gall AMX0035 nid yn unig leihau marwolaeth a chamweithrediad niwronau motor, ond hefyd ymestyn y cyfnod goroesi yn sylweddol. Mae Don' t yn tanamcangyfrif y cyfnod byr hwn o chwe mis. Heddiw, gyda datblygiad cyflym gwyddoniaeth feddygol," rhewi graddol pobl" efallai y bydd yn gallu curo'r afiechyd a'r tywysydd mewn mwy o feddyginiaethau newydd a'i obeithion am driniaeth.

Yn olaf, gobeithiaf y bydd mwy o gyffuriau newydd yn cael eu cymeradwyo cyn gynted â phosibl i helpu" rhewi graddol pobl" gan gynnwys Zhang Dingyu yn gwella ansawdd eu bywyd ac yn ymestyn eu goroesiad.