Cymeradwyodd FDA Xarelto (rivaroxaban) ar gyfer 2 arwydd pediatreg: trin ac atal clotiau gwaed!

Cyhoeddodd Janssen Fferyllfeydd Johnson (JNJ) yn ddiweddar fod Gweinyddiaeth Bwyd a Chyffuriau'r DU (FDA) wedi cymeradwyo'r gwrthgeulydd llafar Xarelto (rivaroxaban) ar gyfer dau arwydd pediatreg: (1) ar gyfer pediatreg o enedigaeth i dan 18 oed Cleifion, ar ôl o leiaf 5 diwrnod o therapi gwrth-geulo cychwynnol, defnyddio Xarelto i drin thromboemboliaeth gwythiennol (VTE) a lleihau'r risg o VTE rheolaidd. (2) Ar gyfer cleifion pediatreg sydd â chlefyd cynhenid y galon sy'n ≥2 oed ac sydd wedi cael llawdriniaeth Fontan, defnyddiwch Xarelto ar gyfer thromboproffylacsis (thromboproffylacsis).

Mae'r gymeradwyaeth hon yn nodi cynnydd mawr mewn therapi gwrth-semitotig ar gyfer cleifion pediatreg o dan 18 oed. Mae Xarelto yn rhwystr Xa ffactor llafar. Mae'r gymeradwyaeth yn cynnwys llunio ataliad llafar newydd sy'n briodol i oedran. Ar gyfer y ddau arwydd pediatreg hyn, mae'r dos o Xarelto yn dibynnu ar bwysau'r corff, a gall cleifion gymryd ataliadau llafar neu dabledi.

Mae'n werth sôn mai Xarelto yw'r unig wrthgeulydd llafar uniongyrchol (DOAC) a gymeradwywyd gan FDA yr Unol Daleithiau ar gyfer atal thrombosis yn ber sylfaenol mewn cleifion pediatreg ar ôl llawdriniaeth Fontan. Mae hefyd yn farchnad yr Unol Daleithiau sy'n darparu opsiynau dos hyblyg sy'n gymwysadwy i gleifion pediatreg. DOAC yw'r unig ataliad llafar.

Er bod VTE yn fwy cyffredin mewn oedolion, mae clotiau gwaed yn dal i fod yn broblem ddifrifol mewn plant. Effeithir ar tua 58 o bob 10,000 o gleifion pediatreg mewn ysbytai yn yr Unol Daleithiau, ac mae'r achosion yn cynyddu. Gall plant sy'n dioddef o glefydau eraill (fel clefydau heintus, canser gweithredol) neu sy'n cael llawdriniaeth (fel llawdriniaeth Fontan) fod yn fwy tebygol o ddatblygu clotiau gwaed. Cynhelir llawdriniaeth fontan mewn plant gyda dim ond un fentrwr swyddogaethol er mwyn tynnu gwaed o'r corff is yn troi at yr ysgyfaint.

Mae'r canllawiau meddygol presennol yn gyfyngedig ac yn argymell therapi gwrthgeulydd safonol, megis rhyfeloedd neu heparin, ar gyfer cleifion pediatreg sydd â thrombosis neu sydd mewn perygl o thrombosis yn digwydd eto. Fel arfer, rhaid i feddygon addasu dosau oedolion yn seiliedig ar ddata cyfyngedig ar y triniaethau hyn ar gyfer cleifion ifanc. Yn ogystal, ar gyfer rhai o'r opsiynau triniaeth hyn, gall hyn olygu pigiadau poenus, cyfyngiadau dietegol, a monitro labordy rheolaidd y mae pob un ohonynt yn arbennig o heriol i gleifion ifanc a'u rhoddwyr gofal.

Yn 2021, cafodd partner Johnson &Johnson Bayer (Bayer) gymeradwyaeth arwydd pediatreg Xarelto yng Nghanada, yr Undeb Ewropeaidd, y Deyrnas Unedig, Japan, y Swistir, ac America Ladin: i'w defnyddio mewn cleifion pediatreg o'u genedigaeth i dan 18 oed, ar ôl derbyn o leiaf 5 diwrnod Ar ôl therapi gwrth-geulo cychwynnol, defnyddir Xarelto i drin VTE ac atal VTE rhag digwydd eto.

Mae'r gymeradwyaeth hon yn seiliedig ar dystiolaeth astudiaethau digonol a reolir yn dda o Xarelto mewn cleifion sy'n oedolion, yn ogystal â data o ddau dreial clinigol cam 3 o Xarelto mewn cleifion pediatreg: (1) EINSTEIN-Jr, a gafodd ddiagnosis o'r blaen mewn pediatreg gyda VTE (2) UNIVERSE, a ddefnyddir mewn cleifion pediatreg sydd mewn perygl o gael VTE ar ôl llawdriniaeth Fontan ddiweddar. Mae'n werth sôn mai EINSTEIN-Jr yw'r treial clinigol mwyaf a gwblhawyd hyd yma i werthuso triniaeth cleifion pediatreg gyda VTE, ac UNIVERSE yw'r treial clinigol cyntaf i brofi NOAC i atal thromboemboliaeth ar ôl Fontan mewn plant â chlefyd cynhenid y galon.

Mae VTE yn effeithio ar bobl o bob oed. Mae'r driniaeth bresennol o VTE mewn plant fel arfer yn dibynnu ar wrthgeulyddion mewnwythiennol ac mae angen monitro labordy ac addasu dos. Ar hyn o bryd, mae rhaglenni triniaeth gwrth-geulo plant yn seiliedig yn bennaf ar allosod data arsylwi a data oedolion.

rivaroxabanyw'r gwrthgeulydd llafar newydd nad yw'n fitamin K (NOAC) yn y byd, ac mae'n cael ei farchnata o dan yr enw masnach Xarelto. Hyd yn hyn, mae Xarelto wedi'i gymeradwyo ar gyfer 11 o arwyddion therapiwtig, sef yr arwydd mwyaf o'r holl DOACs a'r ffactor llafar a astudiwyd fwyaf Xa yn ei ddosbarth.