Mae atalydd allosterig myosin cardiaidd Bristol-Myers mavacamten yn dechrau adolygiad yn yr Unol Daleithiau!

Yn ddiweddar, cyhoeddodd Bristol-Myers Squibb (BMS) fod Gweinyddiaeth Bwyd a Chyffuriau’r Unol Daleithiau (FDA) wedi derbyn cais cyffuriau newydd (NDA) ar gyfer mavacamten, modulator newydd, llafar, allosterig o myosin cardiaidd ar gyfer triniaeth Cleifion â chardiomyopathi hypertroffig rhwystrol symptomatig ( oHCM), sy'n glefyd cronig y galon sydd â nifer uchel o achosion. Mae'r FDA wedi gosod y dyddiad targed ar gyfer y Ddeddf Taliadau Defnyddwyr Cyffuriau Presgripsiwn (PDUFA) fel Ionawr 28, 2022.

Mae mavacamten yn atalydd myosin allosterig llafar, dosbarth cyntaf yn y dosbarth ar gyfer trin afiechydon sy'n cael eu hachosi yn gynhenid ​​gan grebachiad gormodol y galon a nam diastolig â nam arno. Credir bod Mavacamten yn lleihau'r contractadwyedd myocardaidd trwy atal ffurfio croes-bontydd myosin-actin gormodol. Gall ffurfio croes-bont gormodol myosin-actin arwain at grebachiad myocardaidd gormodol, hypertroffedd fentriglaidd chwith a llai o gydymffurfiad. Mewn astudiaethau clinigol a lliniarol, mae mavacamten yn parhau i ddangos biomarcwyr sy'n lleihau straen wal y galon, yn lleihau crebachu myocardaidd gormodol, ac yn cynyddu cydymffurfiad diastolig.

Ym mis Gorffennaf 2020, rhoddodd FDA yr UD ddynodiad cyffuriau arloesol i mavacamten ar gyfer oHCM. datblygwyd mavacamten yn wreiddiol i drin cardiomyopathi hypertroffig rhwystrol symptomatig (oHCM). Yn seiliedig ar fecanwaith gweithredu a thystiolaeth o weithgaredd therapiwtig, mae mavacamten hefyd yn cael ei astudio’n glinigol ar gyfer trin cardiomyopathi hypertroffig an-rhwystrol symptomatig (HCM) a methiant y galon gyda ffracsiwn alldaflu cadwedig (HFpEF).

Mae cyflwyno NDA mavacamten yn seiliedig ar ganlyniadau treial allweddol EXPLORER-HCM Cam 3. Cynhaliwyd y treial mewn cleifion oHCM symptomatig a chymharodd mavacamten â plasebo. Dangosodd canlyniadau'r profion fod mavacamten yn dangos effaith therapiwtig gref, gyda gwelliannau arwyddocaol yn glinigol mewn symptomau, statws swyddogaethol ac ansawdd bywyd, ynghyd â'i allu i leddfu rhwystr llwybr all-lif fentriglaidd chwith. Yn yr astudiaeth EXPLORER-HCM, cyrhaeddodd yr holl bwyntiau terfyn cynradd ac uwchradd arwyddocâd ystadegol.

Dywedodd Roland Chen, MD, Uwch Is-lywydd Datblygiad Cardiofasgwlaidd Bryste-Myers Squibb:" HCM yw'r clefyd genetig mwyaf cyffredin ar y galon. Mae'n glefyd cronig, gwanychol a blaengar. Efallai y bydd cleifion yn profi diffyg anadl a phendro. Symptomau blinder a blinder, yn ogystal â chymhlethdodau difrifol sy'n newid bywyd, gan gynnwys methiant y galon, arrhythmia, strôc a marwolaeth sydyn ar y galon. Mae derbyniad FDA heddiw o NDA mavacamten yn caniatáu inni ddarparu dull wedi'i dargedu'n uchel i gleifion oHCM. Mae trin HCM un cam yn agosach. Mae Mavacamten yn atalydd myosin o'r radd flaenaf sy'n gallu datrys diffygion moleciwlaidd cynhenid ​​y clefyd. Rydym wedi ymrwymo i gefnogi triniaeth cleifion HCM ac edrychwn ymlaen at gydweithredu â'r FDA. Quot GG;

strwythur cemegol mavacamten

datblygwyd mavacamten (MYK-461) gan MyoKardia. Ar Hydref 5, 2020, cyhoeddodd Bristol-Myers Squibb y byddai'n caffael MyoKardia am USD 13.1 biliwn mewn arian parod a phremiwm o 60%. Ar 17 Tachwedd, 2020, cyhoeddodd Bristol-Myers Squibb fod caffaeliad MyoKardia wedi'i gwblhau'n llwyddiannus. Y caffaeliad hwn yw trafodiad ail fwyaf Bristol-Myers Squibb' s ar ôl iddo gaffael Celgene yn $ 74 biliwn yn 2019.

Mae'n werth nodi bod LianBio, a ddeorwyd gan y cwmni buddsoddi Perceptive Advisors, wedi'i sefydlu'n ffurfiol ar Awst 11, 2020. Ar yr un diwrnod, cyhoeddodd ddau gydweithrediad pwysig. Un oedd cyflwyno piblinell cynnyrch BridgeBio Pharma' s i Tsieina, a'r llall Y prosiect yw cyflwyno MyoKardia' s Mavecamten i Tsieina.

Roedd gan Bristol-Myers Squibb obeithion uchel am favacamten. Pan gaffaelodd MyoKardia, cyhoeddodd y cwmni y byddai mavacamten yn dod yn gyffur arloesol ar gyfer trin HCM. Mae'r diwydiant hefyd yn optimistaidd iawn ynghylch rhagolygon busnes mavacamten. Ym mis Rhagfyr 2020, rhyddhaodd Evaluate Vantage, sefydliad ymchwil marchnad fferyllol, y dyfynbris GG; Y 10 Cyffur Newydd Gorau gyda Potensial Masnachol yn 2021". Yn y rhestr hon, roedd mavacamten yn drydydd. Mae Gwerthuso Vantage yn rhagweld y bydd gwerthiannau byd-eang mavacamten' s yn 2026 yn gallu cyrraedd 2 biliwn o ddoleri'r UD.