Boehringer Ingelheim Ofev (nintedanib) yn lansio astudiaeth cam III fyd-eang mewn pediatreg!

Cyhoeddodd Boehringer Ingelheim yn ddiweddar fod astudiaeth glinigol cam III byd-eang InPedILD (NCT04093024) yn gwerthuso Ofev (nintedanib) ar gyfer trin cleifion pediatreg â chlefyd rhyng-gysylltiedig yr ysgyfaint (IDL) wedi cofrestru'r claf cyntaf.

Mae InPedILD yn astudiaeth cam III ryngwladol aml-ganolwr, sy'n ddall i ddwbl, sy'n cael ei rheoli gan blacebo, a fydd yn recriwtio cleifion mewn tua 70 o safleoedd prawf clinigol mewn 24 o wledydd ledled y byd. Bydd yr astudiaeth yn cofrestru plant a phobl ifanc (6-17 oed) gyda ffibrosis clinigol arwyddocaol gydag ILD. Bydd amlygiad a diogelwch dos Ofev yn cael eu gwerthuso. Bydd Ofev yn cael ei weinyddu ar lafar am 24 wythnos ar sail gofal rheolaidd, ac yna bydd gwahanol gyfnodau'n cael eu mabwysiadu. Ofev yn cynnal triniaeth label agored. Y prif bwyntiau terfyn oedd crynodiad plasma Ofev yn wythnosau 2 a 26, a nifer y cleifion a brofodd TEAE (digwyddiadau andwyol oherwydd triniaeth) yn ystod wythnos 24.

Mae'n werth sôn mai InPedILD yw treial clinigol cyntaf y byd o ILD mewn plant a phobl ifanc. Mae'r treial yn seiliedig ar dreial INBUILD Cam III Ofev a goruchwylio cleifion sy'n oedolion â ffenoteip cynyddol o ILD ffibr (PF-ILD) Ar sail cymeradwyaeth, ei nod yw mynd i'r afael ag anghenion pwysig y boblogaeth cleifion pediatreg fwyaf agored i niwed y mae ILD yn effeithio arnynt.

Mae ILD plant (chILD) yn cynnwys mwy na 200 o glefydau anadlol prin sy'n effeithio ar fabanod, plant a phobl ifanc, gan eu gwneud yn anodd eu anadlu. Mewn rhai achosion, gall ffibrosis ddatblygu'n greithiau a niwed i'r ysgyfaint. Gall hyn gael effaith fawr ar fywydau beunyddiol y bobl yr effeithir arnynt a'u teuluoedd, gan gynnwys afiachusrwydd a marwolaethau uchel. Ar hyn o bryd, nid oes triniaeth gymeradwy ar gyfer chILD.

Dywedodd Robin Derting, MD, ymchwilydd cydlynu'r astudiaeth InPedILD a chyfarwyddwr y Sefydliad Ymchwil Anadlol yn Ysbyty Plant Colorado: "Gall rhai plant ag ILD ddatblygu ffibrosis difrifol, a bydd yn symud ymlaen ymhellach. Er y gall ffibrosis yr ysgyfaint mewn plant Gall yr achosion sylfaenol fod yn wahanol, ond rydym yn hapus i benderfynu a all mecanwaith Ofev ar gyfer trin ffibrosis wella ffibrosis yr ysgyfaint plant fel mewn oedolion.

Mae Ofev yn ataliwr dew deiaosine aml-darged sy'n gallu llesteirio'r llwybrau allweddol sy'n gysylltiedig â ffibrosis yr ysgyfaint mewn clefyd rhyng-gysylltiedig â'r ysgyfaint (ILD). Hyd yma, mae Ofev wedi'i gymeradwyo ar gyfer 3 arwydd: (1) ar gyfer trin ffibrosis yr ysgyfaint idiopathig (IPF); (2) ar gyfer trin clefyd rhyng-gysylltiedig â sglerosis systemig yr ysgyfaint (SSc-ILD); (3) ) Fe'i defnyddir i drin clefydau rhyng-gysylltiedig cronig eraill yr ysgyfaint (PF-ILD) gyda ffenoteip cynyddol ar wahân i IPF.

Ofev yw'r unig gyffur a all arafu'r dirywiad yng swyddogaeth yr ysgyfaint mewn cleifion ag SSc-ILD, a dyma'r unig gyffur sydd wedi'i gymeradwyo i drin PF-ILD. Yn Tsieina, mae Ofev wedi'i gymeradwyo i drin IPF a SSc-ILD, a derbyniwyd y cais am driniaeth PF-ILD gan Weinyddiaeth Bwyd a Chyffuriau'r Wladwriaeth ddiwedd y llynedd.

Dr. Dywedodd Thomas Leonard, Cyfarwyddwr Gweithredol Datblygu Clinigol a Materion Meddygol Boehringer Ingelheim Nyrsio Proffesiynol IPF/ILD: "Fe'n calonogir gan y canfyddiadau sy'n ymwneud â dirywiad Ofev yn swyddogaeth yr ysgyfaint mewn cleifion ag ILD ffibr cronig cynyddol (PF-ILD). Mae'r canlyniadau newydd yn helpu i gefnogi'r dystiolaeth wyddonol gynyddol ar gyfer defnyddio Ofev."

ILD (Ffynhonnell delwedd: pulmonaryfibrosisnews.com)

Ym mis Gorffennaf eleni, cymeradwywyd Ofev gan yr Undeb Ewropeaidd i drin PF-ILD. Mae'r gymeradwyaeth yn seiliedig ar ganlyniadau astudiaeth INBUILD Cam III, sef yr astudiaeth glinigol gyntaf i gyflawni'r prif bwynt terfyn mewn poblogaeth cleifion ILD. Mae'r astudiaeth yn astudiaeth grŵp cyfochrog ar hap, dwbl-ddall, sy'n cael ei rheoli gan blacebo, a gynhaliwyd mewn 153 o ganolwyr clinigol mewn 15 o wledydd, a gwerthusodd effeithiolrwydd Ofev (150 mg, ddwywaith y dydd) am 52 wythnos o gleifion PF-ILD, Diogelwch a goddefgarwch. Yn yr astudiaeth, gwerthuswyd cyfanswm o 663 o gleifion, ac roedd 412 ohonynt (62.1%) dangos newidiadau tebyg i niwmonia rhyng-gtitial (UIP) ar tomograffeg gyfrifiadurol cydraniad uchel (HRCT). Roedd cleifion yn cael eu dewis ar hap yn ôl y patrwm ffibrosis a ganfuwyd gan HRCT, a aseswyd swyddogaeth yr ysgyfaint gan y gyfradd flynyddol o ostyngiad mewn capasiti hanfodol gorfodol (FVC).

Dangosodd y canlyniadau, ar ôl 52 wythnos o driniaeth, fod fVC cleifion yn y grŵp plasebo wedi gostwng 188 ml, a gostyngodd fVC cleifion yng ngrŵp Ofev 81 ml. Mae hyn yn golygu bod Ofev wedi arafu'r gostyngiad yn swyddogaeth yr ysgyfaint 57% (107 ml/blwyddyn) o'i gymharu â phlabo. Yn yr astudiaeth hon, roedd triniaeth Ofev ar gyfer lleihau dirywiad swyddogaeth yr ysgyfaint yn gyson ym mhob claf, waeth beth fo'r patrwm ffibrosis ar HRCT, ac roedd yn gyson â chanlyniadau triniaeth Ofev i gleifion IPF a SSc-ILD. Yn benodol, mewn cleifion â ffibrosis tebyg i UIP ar HRCT, dangosodd y canlyniadau, o'i gymharu â phlabo, fod triniaeth Ofev wedi lleihau swyddogaeth yr ysgyfaint 61% (128.2 ml/blwyddyn).

Yn yr astudiaeth hon, roedd Ofev yn gysylltiedig â gostyngiad rhifiadol yn y risg o waethygu neu farwolaeth o'i gymharu â phlabo. Mae'r budd o driniaeth hefyd yn cyd-fynd â gostyngiad mewn canlyniadau a gofnodir gan gleifion (fel dyspnea a pheswch). Mae'r diogelwch a welwyd yn yr astudiaeth hon yn gyson â threialon clinigol IPF a SSc-ILD. Y digwyddiad andwyol mwyaf cyffredin oedd dyddiadura. Nifer yr achosion o grŵp triniaeth Ofev a grŵp plasebo oedd 66.9% a 23.9%, yn y drefn honno.