Cyflwynodd cyffur gwrth-chwyddedig a fewnforiwyd Otezla gais yn yr Unol Daleithiau i drin seiciatrig plac ysgafn i gymedrol!

Cyhoeddodd Amgen yn ddiweddar ei fod wedi cyflwyno cais newydd atodol am gyffuriau (sNDA) ar gyfer y cyffur gwrth-chwyddedig llafar Otezla (apremilast) i'r U. S. Gweinyddu Bwyd a Chyffuriau (FDA) ar gyfer trin cleifion sy'n gymwys i gael ffototherapi neu therapi systemig. Cleifion sy'n oedolion sydd â seiciatrig plac ysgafn i gymedrol.

Mae'r sNDA yn seiliedig ar ddata o dreial CAM 3 ADVANCE. Mae ADVANCE (PSOR-022) yn astudiaeth amlganolog, hap, wedi'i rheoli gan blaceg, cam 3 dwbl-ddall sy'n gwerthuso effeithiolrwydd a diogelwch Otezla wrth drin seiciatrig plac ysgafn i gymedrol. Diffinnir seiciatrig plac ysgafn i gymedrol fel: cynnwys arwynebedd arwyneb y corff (BSA) o 2%-15%, sgôr ardal a mynegai difrifoldeb psorasis (PASI) o 2-15, sgôr asesiad cyffredinol ffiseg sefydlog (sPGA) Am 2-3 phwynt. Yn yr astudiaeth, rhannwyd 595 o gleifion ar hap yn 2 grŵp ar gymhareb o 1:1. Derbyniodd un grŵp Otezla 30 mg ar lafar ddwywaith y dydd (n=297) a chafodd y grŵp arall plasebo (n=298) am gyfnod o 16 Wythnos o driniaeth. Ar ôl cwblhau 16 wythnos o driniaeth, cafodd pob claf driniaeth Otezla yn ystod cyfnod ehangu'r label agored tan y 32ain wythnos. Y prif bwynt diddiwedd oedd canran y cleifion a gyflawnodd ymateb sPGA yn wythnos 16. Diffinnir ymateb sPGA fel tynnu'r croen sgôr sPGA (0 pwynt) neu dynnu bron yn gyflawn (1 pwynt), a gostyngiad o 2 bwynt o leiaf o'i gymharu â'r llinell sylfaen. .

Dangosodd y canlyniadau fod yr astudiaeth wedi cyrraedd y prif bwynt terfyn: o'i gymharu â'r grŵp plasebo, cafodd grŵp triniaeth Otezla welliant ystadegol arwyddocaol yn ymateb y SPGA yn wythnos 16. Yn ogystal, o'i gymharu â'r grŵp plasebo, cafodd grŵp triniaeth Otezla welliant ystadegol arwyddocaol hefyd mewn pwyntiau terfyn eilaidd allweddol, gan gynnwys: ar yr 16eg wythnos o driniaeth, cafodd canran arwynebedd arwyneb y corff yr effeithiwyd arno (BSA) ei wella o leiaf 75% o'r llinell sylfaen, BSA Y newid yng nghyfanswm y sgôr o'r llinell sylfaen, a'r newid yng nghyfanswm sgôr Mynegai Ardal a Difrifoldeb Psorasis (PASI) o'r llinell sylfaen. Mae'r digwyddiadau andwyol a welwyd yn y treial ADVANCE yn gyson â diogelwch hysbys Otezla. Yr adweithiau andwyol mwyaf cyffredin mewn o leiaf 5% o gleifion yn y ddau grŵp triniaeth oedd dyddiadura, cur pen, cyfog, nasopharyngitis, a haint llwybr anadlu uchaf.

Bydd canlyniadau manwl yr astudiaeth ADVANCE yn cael eu cyhoeddi mewn cynhadledd feddygol sydd i ddod. Dywedodd David M. Reese, Is-lywydd Gweithredol Ymchwil a Datblygu Amgen: "Er gwaethaf y cynnydd mewn triniaeth, nid yw anghenion clinigol cleifion â seiciatrig plac ysgafn i gymedrol yn dal i gael eu diwallu. Mae'r cleifion hyn yn defnyddio rhai sy'n bodoli eisoes. Dulliau trin lleol, ond maent yn dal i wynebu'r her o reoli'r clefyd, yn enwedig y cleifion hynny sy'n dioddef o'r clefyd mewn ardaloedd anodd eu trin. Mae canlyniadau'r treial ADVANCE yn profi potensial Otezla i roi dewis llafar nad yw'n fiolegol i'r cleifion hyn. Edrychwn ymlaen at gydweithio â'r FDA i ehangu'r defnydd o Otezla a chyflawni ein hymrwymiad i wella canlyniadau triniaeth i gleifion â seiciatrig plac ysgafn i gymedrol."

Mae Psorasis yn glefyd chwyddedig cronig difrifol sy'n gallu achosi graddfeydd coch wedi'u codi ar y croen, fel arfer yn effeithio ar yr elbowlenni, y pengliniau, neu'r tu allan i'r pen, ond gall ymddangos yn unrhyw le hefyd. Y mae tua 125 miliwn o bobl yn fyd-eang yn dioddef o psorasis, gan gynnwys tua 14 miliwn yn Ewrop a mwy na 7.5 miliwn yn yr Unol Daleithiau. Y mae gan tua 80% o'r cleifion hyn seiciatrig plac.

Mae Otezla (apremilast) yn ataliwr moleciwl bach detholus llafar 4 (PDE4) sy'n rheoleiddio'r rhwydwaith o gyfryngwyr pro-chwyddedig a gwrth-chwyddedig yn y gell. Mae PDE4 yn PDE penodol adenosine monoffosffad cylchol (cAMP) a'r prif PDE mewn celloedd chwyddedig. Mae atal PDE4 yn arwain at gynnydd mewn lefelau cAMP mewnacer, y credir ei fod yn rheoleiddio'n anuniongyrchol y gwaith o gynhyrchu cyfryngwyr chwyddedig. Mae mecanwaith penodol effaith therapiwtig Otezla mewn cleifion yn dal yn aneglur.

Ar hyn o bryd, mae Otezla wedi'i gymeradwyo ar gyfer 3 arwydd triniaeth: (1) trin cleifion sy'n oedolion â seiciatrig plac cymedrol i ddifrifol; (2) trin cleifion sy'n oedolion ag arthritis seiciatrig gweithredol; (3) triniaeth gyda Behcet Cleifion sy'n oedolion ag wlserau geneuol sy'n gysylltiedig â chlefydau. Ers iddo gael ei gymeradwyo am y tro cyntaf i'w farchnata gan FDA'r Unol Daleithiau yn 2014, mae dros 25 o gleifion â seiciatreg plac cymedrol i ddifrifol neu arthritis seiciatrig gweithredol yn yr Unol Daleithiau wedi derbyn triniaeth Otezla.