FDA yr UD yn Cymeradwyo Welireg Cyffuriau Tiwmor Arloesol Merck: Trin Tiwmorau Cysylltiedig â Syndrom VHL! - 1/2

Merck& Cyhoeddodd Co yn ddiweddar fod Gweinyddiaeth Bwyd a Chyffuriau'r UD (FDA) wedi cymeradwyo Welireg (belzutifan, cod datblygu: MK-6482), sy'n atalydd ffactor-2α (HIF-2α) hypoxia-Inducible, Ar gyfer trin cleifion sy'n oedolion â Syndrom Hippel-Lindau (clefyd Von Hippel-Lindau, syndrom VHL, clefyd VHL), nid oes angen llawdriniaeth ar y cleifion hyn ar unwaith, mae angen iddynt drin carcinoma celloedd arennol (RCC) sy'n gysylltiedig â syndrom VHL, hemangioblastoma y system nerfol ganolog (CNS), niwroendocrin pancreatig tiwmor (pNET).

Welireg yw'r therapi atalydd HIF-2α cyntaf a gymeradwywyd gan FDA yr UD, ac mae'r cyffur wedi'i gymeradwyo trwy'r broses adolygu blaenoriaeth. Yn flaenorol, mae'r FDA wedi caniatáu Dynodiad Therapi Torri Welireg (BTD) a Dynodiad Cyffuriau Amddifad (ODD). Fel atalydd HIF-2α, gall Welireg leihau trawsgrifio a mynegiant genynnau targed HIF-2α sy'n gysylltiedig ag amlhau celloedd, angiogenesis a thwf tiwmor. Mae'n werth nodi bod yr ymchwil bioleg VHL a arweiniodd at ddarganfod HIF-2α wedi ennill y Wobr Nobel mewn Ffisioleg neu Feddygaeth yn 2019.

Mae Welireg yn gyffur newydd ar y gweill oncoleg Merck. Fel y therapi systemig cyntaf a'r unig therapi systemig a gymeradwywyd ar gyfer trin cleifion â syndrom VHL, mae'r cyffur hwn wedi ehangu portffolio oncoleg Merck. Mae syndrom VHL yn glefyd genetig prin a difrifol sy'n gysylltiedig â risg uchel o ganser mewn organau lluosog. Mae canser yn dal i fod yn un o brif achosion marwolaeth mewn cleifion â syndrom VHL.

Cyn Welireg, nid oedd therapi systemig wedi'i gymeradwyo ar gyfer trin tiwmorau sy'n gysylltiedig â VHL. Yn astudiaeth Cyfnod 2 Astudiaeth-004, dangosodd cleifion â thiwmorau cysylltiedig â VHL a gafodd eu trin â Welireg gyfraddau dileu uchel a dileadau parhaol. Mae cymeradwyaeth Welireg yr FDA' s yn nodi cam mawr ymlaen a bydd yn cyflwyno therapi systemig sydd â'r potensial i newid y model triniaeth cyfredol ar gyfer cleifion â rhai mathau o diwmorau sy'n gysylltiedig â VHL.

O ran meddyginiaeth, y dos argymelledig o Welireg (tabledi 40 mg) yw 120 mg unwaith y dydd nes bod y clefyd yn datblygu neu fod gwenwyndra annerbyniol yn digwydd. Dylid nodi bod rhybudd blwch du ynghlwm wrth label cyffuriau Welireg' s, yn nodi y gallai meddyginiaeth yn ystod beichiogrwydd achosi difrod embryo-ffetws, ac mae angen gwirio statws beichiogrwydd cyn dechrau cymryd Welireg. Gall Welireg achosi i rai atal cenhedlu hormonaidd fod yn aneffeithiol. Dylai meddygon hysbysu cleifion o'r risgiau hyn wrth ragnodi Welireg a'r angen am atal cenhedlu an-hormonaidd effeithiol.

Dywedodd Dr. Scot Ebbinghaus, Is-lywydd Ymchwil Glinigol yn Merck Research Laboratories:" Welireg yw'r therapi systemig cyntaf a'r unig gymeradwy ar gyfer cleifion â mathau penodol o diwmorau sy'n gysylltiedig â VHL, ac mae'n cynrychioli triniaeth newydd bwysig i gleifion yr effeithir arno gan y clefyd prin hwn. Dewis. Mae cymeradwyaeth FDA heddiw o Welireg yn nodi carreg filltir bwysig ac yn adlewyrchu ymrwymiad Merck i ddarparu opsiynau triniaeth arloesol i fwy o gleifion. ”

Data ymchwil Astudio-004