FDA yn cymeradwyo'r cyffur newydd Kaposi Sarcoma cyntaf mewn bron 20 mlynedd

Ar 15 Mai, amser lleol, roedd Bristol Myers Squibb (BMS) yn cyhoeddi bod y FDA yr Unol Daleithiau wedi cyflymu'r gymeradwyaeth o pomalid (pomalidomide, pomalidomide) ar gyfer y driniaeth o therapi cysylltiedig â HIV a gwrth-retrofeirysol (HAART) o gleifion â Sarcoma Kaposi, yn ogystal â chleifion â Sarcoma HIV-negyddol. Mae'r gymeradwyaeth garlam hon yn seiliedig ar y gyfradd ymateb gyffredinol a welwyd yn y cam 1/2 treial clinigol un fraich agored (12-C-0047). Mae pomalyst wedi cael therapi arloesol ac ardystio cyffuriau amddifad. Y therapi llafar hwn yw'r opsiwn triniaeth newydd cyntaf i gleifion â Sarcoma Kaposi mewn mwy na 20 o flynyddoedd.

Kaposi Mae Sarcoma yn ganser prin sy'n cael ei achosi gan haint herpes, sy'n gysylltiedig â sarcoma, a elwir hefyd yn feirws herpes dynol math 8. Bydd gan gleifion anafiadau lluosog ar y croen ac arwyneb mwcosaidd geneuol, ac weithiau bydd y briwiau hefyd yn ymddangos ar wyneb yr ysgyfaint a'r mwcosa gastroberfeddol. Mae Sarcoma kaposi yn fwy cyffredin ymhlith pobl sydd wedi'u heintio â HIV. Os bydd cleifion HIV-positif yn magu ymwrthedd i gemotherapi systemig neu'n methu goddef cemotherapi systemig, nid oes opsiwn arall wedi'i gymeradwyo ar gyfer triniaeth, felly mae angen triniaeth arloesol ar y cleifion hyn ar frys ar gyfer y clefyd hwn.

Analog o thalidomid yw pomalyst, sydd wedi cael ei gymeradwyo gan y FDA ac yn cael ei ddefnyddio mewn cyfuniad â dexamethasone i drin cleifion â myeloma lluosog.

Mae cymeradwyaeth pomalyst yn seiliedig ar ganlyniadau cam 1/2 ar label agored, astudiaeth un fraich a oedd yn gwerthuso diogelwch, ffarmamanteg, ac effeithiolrwydd Pomalyst mewn HIV-positif a HIV-negyddol y symptom Kaposi sy'n dioddef o glefyd uwch. Derbyniodd cyfanswm o 28 claf (18 HIV positif a 10 HIV negyddol) Pomalyst ar ddos o 5 mg y dydd. Ar gyfer pob claf, y gyfradd ymateb gwrthrychol (ORR) oedd 71% (95% CI: 51, 87), yr oedd 14% (4/28) o gleifion wedi llwyddo i'w dileu ac roedd 57% (16/28) o gleifion wedi cael eu dileu'n rhannol. Hyd canolrif y gollyngiad ar gyfer pob claf oedd 12.1 mis (95% CI: 7.6, 16.8). Yn ogystal, roedd 50% o'r cleifion a gyflawnodd ryddhad yn para'n hirach na 12 mis.

Dywedodd y Dr. Diane McDowell, Is-Lywydd materion meddygol byd-eang, BMS Hematology: "ychydig iawn o opsiynau triniaeth y mae cleifion â Sarcoma Kaposi wedi'u cael yn y ddau ddegawd diwethaf. Yr ydym yn falch o fod wedi cynnal ymchwil ychwanegol ar Pomalyst yn yr ardal hon o glefyd prin, sydd wedi ein galluogi i ddarparu opsiynau triniaeth lafar y mae mawr eu hangen ar gleifion. "

Dywedodd Dr. Robert Yarchoan, Pennaeth Adran malaenedd HIV ac AIDS yn y ganolfan ymchwil canser yn y Sefydliad Canser Cenedlaethol (NCI): "waeth pa statws haint HIV, mae Pomalyst wedi dangos canlyniadau cadarnhaol mewn cleifion gyda Sarcoma Kaposi. Yn ogystal, yn darparu therapi llafar gyda mecanwaith o weithredu gwahanol i'r cyffuriau chemotherapi cytotocsig a ddefnyddir yn gyffredin i drin Sarcoma Kaposi. "