U.S. FDA yn cymeradwyo Pfizer Panzyga (imiwnoglobwlin dynol i'w chwistrellu)!

Cyhoeddodd Pfizer yn ddiweddar fod y DU. Mae Gweinyddiaeth Bwyd a Chyffuriau (FDA) wedi cymeradwyo cais am drwydded cynnyrch biolegol atodol (sBLA) ar gyfer Panzyga (imiwnoglobwlin dynol ar gyfer pigiad mewnffordd, paratoi hylif 10%) ar gyfer trin chwyddiant cronig Cleifion sy'n oedolion â polynwropathi rhywiol (CIDP). Mae CIDP yn polynwropathi prin sy'n cael ei gyfryngu gan awtolewawd. Imiwnoglobwlin mewnffordd (IVIg) yw'r driniaeth llinell gyntaf fwyaf cyffredin i gleifion â CIDP.

Mae'n werth sôn mai Panzyga yw'r unig IVIg gyda 2 gatrawd dosio cynnal a chadw CIDP a gymeradwywyd gan FDA, a fydd yn helpu i ddiwallu anghenion clinigol cleifion. Gellir gweinyddu Panzyga hefyd ar gyfradd chwyddiant o 12 mg/kg/min.

Mae Panzyga yn ateb o 10% o imiwnoglobwlin arferol dynol sy'n cael ei weinyddu'n fewnblyg. Yn yr Unol Daleithiau, cymeradwywyd Panzyga yn 2018: (1) i gleifion ≥ 2 oed i drin imiwnedd sylfaenol (YC); (2) i gleifion sy'n oedolion drin thrombocytatreg imiwnedd cronig (cITP).

Llofnododd Pfizer gytundeb trwydded gydag Octapharma AG, lle rhoddwyd yr hawl i Pfizer werthu a gweithredu Panzyga yn yr Unol Daleithiau. Octapharma AG sy'n cadw'r hawl unigryw i wneud y cynnyrch hwn yn y farchnad fyd-eang y tu allan i'r Unol Daleithiau.

Dywedodd Angela Lukin, Llywydd Byd-eang Uned Fusnes Ysbyty Pfizer: "Mae gan bob claf CIDP anghenion triniaeth gwahanol. Gwelsom mai dim ond un opsiwn dos cymeradwy yw'r gorau bob amser. Yr arwydd newydd hwn a'r opsiwn dos ychwanegol Bydd y gymeradwyaeth yn galluogi darparwyr gofal iechyd i ddewis opsiwn dos sy'n addas i gleifion, a fydd yn helpu i ddatrys angen meddygol nas diwallwyd yn y boblogaeth cleifion."

Mae CIDP yn glefyd nerfol ymylol prin a nodweddir gan golled a gwendid cymesur a synhwyraidd sy'n gysylltiedig â cholli atgyrch tendon dwfn. Achosir y clefyd gan ddifrod i'r sied myelin nerfol. Gall dechrau'r CIDP yn raddol ohirio'r diagnosis am fisoedd neu hyd yn oed flynyddoedd, gan arwain at ddifrod difrifol i'r nerfau, cyfyngu a gohirio'r ymateb i driniaeth. Mae angen triniaeth hirdymor ar y rhan fwyaf o gleifion; os na chaiff ei drin, bydd bron i draean o gleifion CIDP yn datblygu dibyniaeth ar gadeiriau olwyn. Mae cydnabyddiaeth gynnar a thriniaeth briodol yn hanfodol i helpu cleifion i osgoi datblygu anableddau difrifol.

Mae cymeradwyo'r arwydd newydd hwn yn seiliedig ar ddata o astudiaeth cam 3 arfaethedig, dwbl-ddall, hap-ganolradd o 142 o gleifion a gafodd ddiagnosis o CIDP. Yr astudiaeth Cam 3 hon yw'r astudiaeth driniaeth CIDP cyntaf a'r unig un sydd wedi gwerthuso mwy nag un opsiwn dos cynnal a chadw. Yn yr astudiaeth, dros gyfnod o 6 mis, gwerthuswyd effeithiolrwydd, diogelwch a goddefadwyedd 7 gwyd cynnal a chadw bob 3 wythnos. Y prif bwynt effeithiolrwydd yw cyfran yr ymatebwyr yn y grŵp triniaeth 1.0 g/kg Panzyga o'i gymharu â llinell sylfaen ar 6 mis o driniaeth. Diffiniwyd peidio â chodi tâl fel: claf y gostyngodd ei sgôr anabledd 10 pwynt o leiaf 1 pwynt.

Dangosodd y canlyniadau fod 80% (55/69) o gleifion wedi cael eu dileu ar ddos o 1.0 g/kg ar ddiwedd 6 mis o driniaeth, gan gyrraedd prif bwynt terfyn yr astudiaeth. Dangosodd nifer o bwyntiau cefnogol effeithiolrwydd sy'n dibynnu ar ddos, gan gynnwys y sgôr INCAT a addaswyd gan y grŵp dos 2.0 g/kg sy'n dangos cyfradd peidio â chodi o 92%. Yn yr 1.0 g/kg a 2. Dangosodd grwpiau dos 0 g/kg, cryfder y grip, Graddfa Anabledd Cynhwysfawr Raschig (I-RODS) a chyfanswm sgorau'r Cyngor Ymchwil Feddygol (MRC) ymateb sy'n dibynnu ar ddos hefyd. Yn yr astudiaeth hon, goddefwyd Panzyga yn dda ar y cyfan. Yr adweithiau andwyol mwyaf cyffredin (>5%) ym mhob grŵp dos oedd cur pen (15%), twymyn (14%), dermatitis (10%) a mwy o bwysedd gwaed (8%). Yn ystod cyfnod yr astudiaeth, roedd 11 o gleifion (8%) derbyn pregethu.