Cymeradwyodd FDA yr UD Tyvaso (treprostinil): y cyffur cyntaf i drin gorbwysedd ysgyfeiniol rhyng-ganolbwyntiol sy'n gysylltiedig â chlefyd yr ysgyfaint (PH-ILD)!

Cyhoeddodd United Therapeutics yn ddiweddar fod Gweinyddiaeth Bwyd a Chyffuriau’r Unol Daleithiau (FDA) wedi cymeradwyo datrysiad anadlu Tyvaso (treprostinil) ar gyfer trin cleifion â gorbwysedd ysgyfeiniol rhyng-ganolbwyntiol sy’n gysylltiedig â chlefyd yr ysgyfaint (PH-ILD; WHO Group 3), Gwella gallu athletaidd. Dyma'r ail arwydd ar gyfer Tyvaso a gymeradwywyd gan yr FDA. Cyn hyn, cymeradwyodd yr FDA Tyvaso am y tro cyntaf ym mis Gorffennaf 2009 ar gyfer trin cleifion â gorbwysedd yr ysgyfaint (PAH, Grŵp 1 WHO) ac i wella perfformiad ymarfer corff.

Mae'n werth nodi mai Tyvaso yw'r driniaeth gyntaf a'r unig gymeradwyaeth ar gyfer PH-ILD yn yr Unol Daleithiau. Mae cymeradwyo Tyvaso ar gyfer y farchnad yn nodi carreg filltir wrth drin PH-ILD. Mae PH-ILD yn glefyd sy'n peryglu bywyd yn ddifrifol, gyda thua 30,000 o gleifion yn yr Unol Daleithiau, ac mae anghenion meddygol sylweddol heb eu diwallu yn y maes hwn. Yn yr astudiaeth CYNYDDU ganolog, fe wnaeth triniaeth Tyvaso wella gallu ymarfer corff' s yn sylweddol.

Dywedodd Dr. Aaron Waxman, Cadeirydd y Pwyllgor Llywio Ymchwil CYNYDDU a Chyfarwyddwr y Rhaglen Clefyd Fasgwlaidd Ysgyfeiniol yn Brigham ac Ysbyty'r Merched: “Mae cleifion sy'n oedolion â chlefyd ysgyfaint rhyng-ganolbwyntiol a gorbwysedd ysgyfeiniol ar yr un pryd yn dioddef o fyrder anadl, ymarfer corff gwael. goddefgarwch, a mwy o farwolaethau. Mae'r ansawdd fel arfer yn wael. Hyd yn hyn, nid yw clinigwyr sy'n trin y cleifion hyn wedi cael unrhyw opsiynau triniaeth cymeradwy. Ar gyfer cleifion PH-ILD a meddygon sy'n trin y clefyd difrifol hwn sy'n peryglu bywyd, mae cymeradwyaethau rheoliadol Tyvaso (therapi anadlu) i gyd yn newyddion cyffrous. Bydd hyn yn newid y ffordd rydyn ni'n rheoli'r cleifion hyn. Quot GG;

Dywedodd Dr. Martine Rothblatt, Cadeirydd a Phrif Swyddog Gweithredol United Therapeutics:" Mae cymeradwyaeth FDA' s Tyvaso ar gyfer trin cleifion PH-ILD yn ddatblygiad triniaeth nodedig i'r grŵp bregus hwn o gleifion. Mae hefyd yn pwysleisio ein hymrwymiad i hyrwyddo maes gorbwysedd yr ysgyfaint. Yn arloesi ac yn ehangu nifer y cleifion a all elwa o Tyvaso. Rydym yn bwriadu defnyddio ein profiad a'n seilwaith estynedig i ddod â'r therapi anadlu diogel ac effeithiol hwn i lawer o gleifion â PH-ILD yn yr Unol Daleithiau. Quot GG;

Mae clefyd ysgyfaint rhyngserol (ILD) yn grŵp o afiechydon yr ysgyfaint a nodweddir gan greithio neu ffibrosis wedi'i farcio â sachau bronciol ac alfeolaidd yn yr ysgyfaint. Gall mwy o feinwe ffibrog mewn ILD rwystro'r ocsigeniad a'r cyfnewid nwyon rhydd rhwng capilarïau pwlmonaidd a sachau alfeolaidd. Yn yr achos hwn, bydd cleifion yn profi amrywiaeth o symptomau, gan gynnwys prinder anadl, dyspnea, a blinder.

Mae gorbwysedd ysgyfeiniol Grŵp 3 WHO (PH) yn aml yn cymhlethu cwrs cleifion â chlefyd ysgyfaint rhyng-ganolbwyntiol ac mae'n gysylltiedig â gallu ymarfer corff gwael, mwy o alw am ocsigen, ansawdd bywyd is, a prognosis gwaeth. Amcangyfrifir bod PH yn effeithio ar o leiaf 15% o gleifion ag ADC cynnar (tua 30,000 o gleifion PH-ILD yn yr Unol Daleithiau), a gallai effeithio ar 86% o gleifion ag ADC mwy difrifol.

Cymeradwyodd yr FDA gymhwysiad cyffuriau atodol Tyvaso' s (sNDA) ar gyfer trin PH-ILD, yn seiliedig ar ddata o'r astudiaeth INCREASE. Yr astudiaeth hon yw'r astudiaeth fwyaf a mwyaf cynhwysfawr a gynhaliwyd mewn cleifion sy'n oedolion â PH-ILD. Mae hwn yn astudiaeth grŵp cyfochrog 16 wythnos aml-fenter, ar hap, dwbl-ddall, a reolir gan placebo, sy'n cofrestru cyfanswm o 326 o gleifion.

Dangosodd y canlyniadau fod yr astudiaeth wedi cyrraedd ei phrif bwynt terfynol: roedd gan gleifion a gafodd eu trin â Tyvaso welliant sylweddol yn y pellter cerdded 6 munud (6MWD). Cyhoeddwyd canlyniadau'r astudiaeth yn y cyfnodolyn meddygol rhyngwladol" New England Journal of Medicine" (NEJM) a'i drafod yng nghyfarfod diweddar buddsoddwyr Therapi Cyfuno. Dangosodd canlyniadau'r astudiaeth hefyd fudd therapiwtig Tyvaso ym mhob is-grŵp allweddol, gan gynnwys achos PH-ILD, difrifoldeb afiechyd, oedran, rhyw, hemodynameg llinell sylfaen a dos. Gwelwyd gwelliannau sylweddol hefyd ym mhob un o'r pwyntiau terfyn eilaidd, gan gynnwys lleihau'r proBNP biomarcwr cardiaidd, yr amser i'r digwyddiad gwaethygu clinigol cyntaf, y newid o uchafbwynt 6MWD yn wythnos 12, a newid y cafn 6MWD yn wythnos 15. Arall. mae'r arsylwadau'n cynnwys gwelliant mewn gallu hanfodol gorfodol wedi'i addasu gan placebo (FVC) a gostyngiad sylweddol mewn clefyd cynhenid ​​yr ysgyfaint mewn cleifion sy'n cael eu trin â Tyvaso. Yn yr astudiaeth hon, roedd triniaeth Tyvaso gydag uchafswm o 12 anadl 4 gwaith y dydd yn cael ei oddef yn dda, ac roedd ei diogelwch yn gyson ag astudiaethau Tyvaso blaenorol a digwyddiadau niweidiol hysbys yn ymwneud â prostacyclin.

Cynhwysyn fferyllol gweithredol Tyvaso yw treprostinil (treprostinil), sy'n ddynwarediad prostacyclin synthetig, sy'n gweithio trwy ymledu yn uniongyrchol y gwelyau fasgwlaidd prifwythiennol pwlmonaidd a systemig ac atal agregu platennau.

Mae United Therapeutics wedi datblygu amrywiaeth o ffurfiau dos ar gyfer Treprostinil, gan gynnwys: Tyvaso (toddiant anadlu), Orenitram (tabledi rhyddhau parhaus), ac Remodulin (pigiad). Ar hyn o bryd, mae United Therapeutics hefyd yn datblygu powdr sych, Tyvaso DPI, sef fformiwla powdr sych cenhedlaeth nesaf Tyvaso' disgwylir iddo ddarparu dull gweinyddu mwy cyfleus na therapi Tyvaso atomedig traddodiadol.

Ym mis Ionawr eleni, cyrhaeddodd astudiaeth BREEZE a oedd yn gwerthuso Tyvaso DPI ar gyfer trin gorbwysedd yr ysgyfaint (PAH) ei brif bwynt terfynol: profodd ddiogelwch a goddefgarwch cleifion PAH sy'n trosglwyddo o hydoddiant anadlu Tyvaso (treprostinil) i DPI Tyvaso. Yn ogystal, dangosodd astudiaethau ffarmacocinetig (PK) a gynhaliwyd mewn gwirfoddolwyr iach fod yr amlygiad treprostinil rhwng Tyvaso DPI a datrysiad anadlu Tyvaso yn gymharol.

Mae United Therapeutics yn bwriadu cyflwyno Cais Cyffur Newydd (NDA) ar gyfer Tyvaso DPI i'r FDA ym mis Ebrill 2021, gan gwmpasu gorbwysedd yr ysgyfaint (PAH) ac arwyddion rhyng-ganolbwyntiol sy'n gysylltiedig â chlefyd yr ysgyfaint (PH-ILD). Mae'r cwmni'n bwriadu cyflwyno Taleb Adolygu Blaenoriaeth (PRV) yn erbyn Tyvaso DPI NDA i gyflymu cylch adolygu FDA' s. Os caiff ei gymeradwyo, disgwylir i Tyvaso DPI wneud cynnydd sylweddol wrth drin treprostinil wedi'i anadlu, sy'n darparu mantais gweinyddiaeth gyfleus o'i gymharu â'r datrysiad anadlu Tyvaso presennol.