Cyn bo hir bydd yr agonydd derbynnydd thrombopoietin llafar Doptelet (avatrombopag) yn cael ei gymeradwyo yn yr UE!

Cyhoeddodd cwmni fferyllol Sweden Sweden Orphan Biovitrum AB (SOBI) yn ddiweddar fod Pwyllgor Asiantaeth Meddyginiaethau Ewrop (EMA) ar gyfer Cynhyrchion Meddyginiaethol at Ddefnydd Dynol (CHMP) wedi cyhoeddi barn adolygiad cadarnhaol, gan argymell cymeradwyaeth i ehangu cwmpas cymhwyso Doptelet (avatrombopag ) ar gyfer triniaeth Cleifion sy'n oedolion â thrombocytopenia imiwn cronig sylfaenol (ITP) nad ydynt wedi ymateb i driniaethau eraill (megis corticosteroidau, imiwnoglobwlinau). Nawr, bydd barn CHMP yn cael ei chyflwyno i'r Comisiwn Ewropeaidd (EC) i'w hadolygu, sydd fel arfer yn gwneud penderfyniad adolygu terfynol cyn pen 2 fis.

Mae thrombocytopenia imiwn (ITP) yn glefyd hunanimiwn a nodweddir gan gyfrif platennau isel, gan arwain at risg uwch o gleisio a gwaedu. Amcangyfrifir bod gan 100 o bob miliwn o bobl ITP, a phan fydd symptomau'n parhau am fwy na 12 mis, ystyrir bod y clefyd yn gronig. Nifer yr achosion o ITP cynradd yn y boblogaeth oedolion yw 3.3 fesul 100,000 o bobl y flwyddyn. Ar hyn o bryd, nid oes gwellhad i ITP. Mae'r cleifion hyn fel arfer yn ailwaelu ar ôl derbyn triniaethau amrywiol ac yn dal i fod angen cyffuriau i leihau'r risg o waedu clinigol mawr.

Mae avatrombopag cynhwysyn fferyllol gweithredol Doptelet' s yn agonydd derbynnydd thrombopoietin llafar ail-genhedlaeth (TPO-RA) a all ddynwared effeithiau TPO, sef prif reoleiddiwr cynhyrchu platennau arferol.

Yn yr Unol Daleithiau, cymeradwywyd Doptelet gan yr FDA ym mis Mai 2018 ar gyfer trin thrombocytopenia mewn cleifion sy'n oedolion â chlefyd cronig yr afu (CLD) sy'n bwriadu cael llawdriniaeth. Ym mis Mehefin 2019, cymeradwyodd yr FDA ehangu cwmpas cymhwyso Doptelet ar gyfer trin thrombocytopenia mewn cleifion sy'n oedolion â thrombocytopenia imiwn cronig (ITP) nad ydynt wedi ymateb i therapïau blaenorol. Yn yr Undeb Ewropeaidd, cymeradwywyd Doptelet ym mis Mehefin 2019 ar gyfer trin thrombocytopenia difrifol mewn cleifion sy'n oedolion â CLD sy'n bwriadu cael llawdriniaeth ymledol.

Dywedodd Prif Swyddog Meddygol SOBI a Phennaeth Ymchwil a Datblygu Ravi Rao:" Mae'r newyddion hyn yn gam pwysig wrth ddarparu opsiynau triniaeth i gleifion ITP Ewropeaidd. Heddiw mae barn gadarnhaol' s gan CHMP yn garreg filltir bwysig i gleifion ITP ledled Ewrop. Os byddwch chi'n ei gael Gyda chymeradwyaeth y Comisiwn Ewropeaidd, bydd Doptelet yn darparu regimen triniaeth geg newydd i gleifion ac arbenigwyr meddygol heb unrhyw gyfyngiad ar y mathau o fwyd. Quot GG;