Mae'r ataliwr C3 newydd AMY-101 yn cael effaith gref: dileu chwyddiant mewn 3 wythnos

Mae Amyndas Fferyllma yn gwmni biofferyllol cyfnod clinigol sy'n canolbwyntio ar ddatblygu therapïau ategol newydd. Yn ddiweddar, cyhoeddodd y cwmni ganlyniadau llinell uchaf cadarnhaol treial clinigol Cam 2 (NCT0394444) yn gwerthuso AMY-101 ar gyfer trin periodontitis a gingivitis. Dangosodd y canlyniadau fod yr astudiaeth wedi cyrraedd y pwyntiau terfyn eilaidd sylfaenol ac allweddol: O'i gymharu â phlabo, mae gan AMY-101 effeithiolrwydd ystadegol arwyddocaol a chlinigol arwyddocaol o ran dileu chwyddiant cyfnodol, ac mae'n ddiogel ac yn cael ei oddef yn dda.

Ar hyn o bryd, mae Amyndas yn bwriadu cynnal cyfarfod diwedd B Cam 2 gyda FDA'r UD a pharatoi ar gyfer astudiaeth allweddol Cam 3. Os bydd yn llwyddiannus mewn treialon clinigol cam 3, mae gan AMY-101 y potensial i fod y cyffur amserol cyntaf sy'n darparu dull gweithredu newydd ar gyfer trin clefyd cyfnodol, a fydd yn rhoi dull amgen effeithiol i glinigwyr drin clefyd cyfnodol.

Mae hwn yn dreial clinigol Cam 2 ar hap 3 mis, dwbl-ddall, a reolir gan y plasebo, mewn cleifion sy'n oedolion â gingivitis a chwydd cyfnodol cronig. Cofrestrodd y treial 39 o gleifion, rhannwyd ceudod llafar pob claf yn 2 ran, ar hap i dderbyn AMY-101 neu plasebo. Yn yr astudiaeth, chwistrellwyd AMY-101 neu plasebo yn lleol i'r feinwe gwm yr effeithiwyd arni unwaith yr wythnos am dair wythnos yn olynol. Wedi hynny, bydd y cleifion hyn yn cael eu dilyn hyd at y 90ain diwrnod i werthuso diogelwch ac effeithiolrwydd. Y prif bwynt diddiwedd oedd y newid yn y mynegai gingival, a werthuswyd ar yr 21ain, y 28ain a'r 90ain diwrnod ar ôl dechrau'r driniaeth.

Dangosodd y canlyniadau fod AMY-101, o'i gymharu â phlabo, yn dangos gwelliant ystadegol arwyddocaol ar bob pwynt amser gwerthuso. Prif benderfynyddion y gwaedu sy'n lleihau clefydau (p<0.001) and="" gingival="" inflammation="" index=""><0.001) were="" used="" to="" determine="" that="" amy-101="" treatment="" can="" effectively="" eliminate="" gingival="" inflammation=""><0.001). in="" patients="" treated="" with="" amy-101,="" gum="" inflammation="" can="" be="" eliminated="" within="" a="" short="" period="" of="" time="" (3="" weeks,="" 21="" days),="" and="" without="" mechanical="" treatment,="" the="" benefits="" are="" maintained="" for="" at="" least="" 90="" days.="" importantly,="" amy-101="" has="" also="" been="" shown="" to="" be="" safe="" and="" well="" tolerated="" in="">

Dr. Dywedodd John Lambris, dyfeisiwr AMY-101, sylfaenydd Amyndas, ymchwilydd ategol arloeswyr, ac athro ymchwil feddygol ym Mhrifysgol Pennsylvania: "Mae effeithiolrwydd rhyfeddol a manteision hirdymor AMY-101 mewn ymchwil rhagflaenol yn creu argraff fawr arnom. Mae Amyndas yn parhau i'w werthuso'n glinigol. Mae'r canlyniadau profion llinell uchaf hyn yn dangos y gall AMY-101 leihau chwyddiant periontal mewn cleifion a chadarnhau ein damcaniaeth bod ganddo'r potensial i ddod yn safon newydd ar gyfer triniaeth perifol. Potensial i ddileu'r angen am driniaeth gyfnodol ymosodol reolaidd."

Dywedodd Despina Yancopoulou, MD, Rheolwr Gyfarwyddwr Amundas: "Edrychwn ymlaen at drafod y canlyniadau hyn gydag FDA'r UD ac asiantaethau rheoleiddio eraill i gynllunio'r ffordd orau ymlaen, yn ddelfrydol drwy dreial Cam 3 aml-ganolwr o AMY-101. Cyfnod Mae'r clefyd yn effeithio ar lawer o bobl, ac rydym yn gobeithio dod â gwell opsiynau triniaeth i gleifion."

Mae Gingivitis yn effeithio ar lawer o bobl. Os na chaiff ei drin a'i drin yn barhaus, bydd yn achosi periisdiitis. Mae hyn yn achos pwysig o golli dannedd mewn oedolion. Mae hefyd yn un o'r clefydau mwyaf cyffredin yn y byd, sy'n effeithio ar tua 20-50% o'r boblogaeth. . Mae tua 743 miliwn o bobl (tua 11.2% o'r boblogaeth fyd-eang) yn cael eu heffeithio gan gyfnodolion.

Dangoswyd bod y system ategol yn ymwneud â chlefyd y cyfnod a cholli esgyrn mewn chwyddedig. Mewn astudiaethau rhagflaenol mewn primatiaid nad ydynt yn rhai dynol, dangoswyd bod actifadu cyflenwad C3 yn hyrwyddo chwydd o'r gwm, gan arwain at ddinistrio esgyrn ategol y dannedd.

Mae AMY-101 yn fath newydd o peptid cylchol synthetig a'i ddiben yw atal y rhaeadr ategol ar lefel C3. Mewn monkeys, profwyd bod chwistrelliad lleol o'r cyffur yn gwrthdroi'r cyfnod sy'n bodoli eisoes ac sy'n digwydd yn naturiol.

Mae AMY-101 yn therapi wedi'i dargedu gan C3 sy'n seiliedig ar y compstatin trydedd genhedlaeth (peptid beiciau) cp40. Mae Compstatin yn peptid cylchol synthetig gyda chysylltiad cryf a detholusrwydd ar gyfer pobl a phrimatiaid C3. Fe'i darganfuwyd gan yr Athro John Lambris a'i dîm ym Mhrifysgol Pennsylvania. Mae Compstatin yn cyfyngu'n ddwys ar lefel C3 ac yn rhwystro holl lwybrau israddio'r rhaeadr actifadu ategol.

Fformiwla strwythurol AMY-101 (ffynhonnell lluniau: invivochem.com)

Mae Amyndas yn datblygu AMY-101 a'r compstatin pedwaredd genhedlaeth sy'n datblygu drwy atal cyflenwad yn ddwys ar lefel C3, a all fod yn well na rhai swildod ategol (fel cyffuriau gwrth-C5) neu swildod C3 eraill wrth drin amrywiaeth o glefydau sy'n cael eu cyfryngu. Mae'r asiant yn fwy effeithiol. Yn ogystal, o'i gymharu â swildod C3 eraill, eiddo newydd AMY-101 a compstatin pedwaredd genhedlaeth (mwy o affin targed, gall gwell proffil PK, a gwell hydoddedd) ehangu'r ystod o lwybrau gweinyddu a chaniatáu ar gyfer llai o weinyddu mewn amlder y gatrawd cronig.

Yn ogystal, mae AMY-101 hefyd mewn treial clinigol cam 2 i werthuso triniaeth cleifion â niwmonia coronafeirws newydd (COVID-19) ynghyd â syndrom trallod anadlol acíwt (ARDS). Mae'r treial wedi dechrau ar y cam dadansoddi interim. Mae Amyndas hefyd yn hyrwyddo'r ffordd y caiff clefydau eraill sy'n cael eu cyfryngu gyda threialon clinigol AMY-101 i Gam 2/3 eu trin, ac mae hefyd yn datblygu llif pwerus o ymgeiswyr cyffuriau cenhedlaeth nesaf ar gyfer treialon clinigol dynol pellach.

Yn eu plith, AMY-106 yw'r compstatin pedwaredd genhedlaeth a ddatblygwyd gan Amyndas mewn datblygiad cyn-glinigol. Mae wedi gwella PK a hydoddedd, ac mae ganddo amser preswylio o fwy na 3 mis yn y corff gwydr o primatiaid nad ydynt yn rhai dynol. Mae ganddo'r potensial i gynorthwyo cyfryngu ategol dynol yn sylweddol. Triniaeth dan arweiniad clefydau retinol. Mae AMY-106 wedi'i gynllunio ar gyfer gweinyddu ymwthiol i drin dirywiad macwlaidd sy'n gysylltiedig ag oedran (AMD) a chlefydau llygaid eraill.