Tavneos: yr atalydd derbynnydd C5a dethol cyntaf trwy'r geg i drin vascwlitis sy'n gysylltiedig ag ANCA!

Cyhoeddodd ChemoCentryx yn ddiweddar fod Gweinyddiaeth Bwyd a Chyffuriau’r Unol Daleithiau (FDA) wedi cymeradwyo Tavneos (afacopan), atalydd derbynnydd 5a (C5aR) detholus llafar, fel cyffur cynorthwyol mewn cyfuniad â therapïau safonol. I gleifion sy'n oedolion drin gwrthgyrff cytoplasmig gwrth-niwtroffilig (ANCA) sy'n ddifrifol weithredol, yn benodol: polyangiitis granulomatous (GPA) a polyangiitis microsgopig (MPA)). GPA ac MPA yw'r ddau brif fath o fasgwlitis ANCA.

Mae vascwlitis ANCA yn glefyd hunanimiwn systemig prin a difrifol. Mae actifadu'r system gyflenwi yn ormodol yn actifadu niwtroffiliau ymhellach, gan arwain at lid ac yn y pen draw dinistrio pibellau gwaed bach. Gall y clefyd achosi niwed a methiant organau. Yr aren yw'r prif organ darged, ac mae'n aml yn angheuol os na chaiff ei drin.

Mae'n werth nodi mai Tavneos yw'r atalydd derbynnydd 5a cyflenwad llafar (C5aR) cyntaf a gymeradwywyd gan FDA yr UD a'r cyffur cyntaf a gymeradwywyd ar gyfer trin vascwlitis sy'n gysylltiedig ag ANCA mewn deng mlynedd.

Strwythur cemegol Avacopan

Mae vascwlitis sy'n gysylltiedig ag ANCA yn glefyd dinistriol, ac mae triniaethau cyfredol yn aml yn arwain at sgîl-effeithiau difrifol neu hyd yn oed angheuol ac yn lleihau triniaethau achub bywyd. Bydd cymeradwyo Tavneos ar y farchnad yn darparu opsiwn triniaeth newydd y mae mawr ei angen ac yn dod â dyfodol mwy disglair i gleifion.

Mae cymeradwyaeth FDA o Tavneos yn seiliedig ar ddata o dreial clinigol canolog 3 CYNGOR. Cyrhaeddodd yr astudiaeth brif bwynt terfynu rhyddhad afiechyd yn wythnos 26 a chael rhyddhad yn wythnos 52.

Dangosodd y data, yn ôl gwerthusiad Sgôr Gweithgaredd Vasculitis Birmingham (BVAS), o’i gymharu â’r grŵp triniaeth prednisone, fod gan y grŵp triniaeth afacopan fantais ystadegol mewn dileu afiechyd yn wythnos 26 a chael rhyddhad parhaus yn wythnos 52. Yn y treial hwn, o’i gymharu â gostyngwyd y grŵp triniaeth prednisone, gwenwyndra glucocorticoid y grŵp triniaeth afacopan yn sylweddol, gwellwyd y swyddogaeth arennol yn fawr, a gwellwyd yn fawr hefyd y dangosyddion ansawdd bywyd sy'n gysylltiedig ag iechyd.

Mecanwaith gweithredu Avacopan (CCX168)

Moleciwl bach llafar yw Avacopan ac atalydd dethol o dderbynnydd C5a C5aR1. Trwy rwystro'r derbynyddion yn union ar gyfer y darn system gyflenwi pro-llidiol C5a (C5aR) sy'n bresennol ar wyneb celloedd llidiol dinistriol fel niwtroffiliau, gall afacopan atal gallu'r celloedd hyn i niweidio actifadu C5a, sef piben waed ANCA Y ffactorau gyrru o lid. Mae triniaeth afacopan wedi'i gynllunio i reoli'r broses vascwlitis llidiol yn effeithiol, atal ailddigwyddiad, a lleihau'r risg o ddifrod sy'n gysylltiedig â thriniaeth. Yn ogystal, mae afacopan yn atal C5aR1 yn ddetholus yn unig er mwyn caniatáu i lwybr C5a I weithio'n normal trwy'r derbynnydd C5L2.

Mae ChemoCentryx yn gyfrifol am ddarganfod a datblygu afacopan, ac mae ganddo'r hawl i fasnacheiddio'r cyffur yn yr Unol Daleithiau. Trwy'r gynghrair iechyd arennau a gyrhaeddwyd gyda ChemoCentryx, mae Vifor Pharma wedi sicrhau'r hawl unigryw i fasnacheiddio afacopan mewn marchnadoedd y tu allan i'r Unol Daleithiau.

Yn ogystal â'r Unol Daleithiau, mae afacopan hefyd wedi'i gymeradwyo yn Japan i drin MPA a GPA (y ddau brif fath o fasgwlitis sy'n gysylltiedig ag ANCA). Yn ogystal, mae afacopan hefyd yn cael ei adolygu gan Asiantaeth Meddyginiaethau Ewrop (EMA) a disgwylir iddo gael ei gymeradwyo erbyn diwedd 2021.

Ar hyn o bryd, mae ChemiCentryx hefyd yn datblygu afacopan i drin cleifion â chlefyd glomerwlaidd C3 (C3G) a hidradenitis suppurativa (HS). Yn flaenorol, mae FDA yr UD wedi rhoi’r dynodiad cyffuriau amddifad i avacopan ar gyfer trin vascwlitis sy’n gysylltiedig ag ANCA, C3G, a syndrom uremig hemolytig annodweddiadol (aHUS). Yn yr Undeb Ewropeaidd, mae EMA wedi rhoi’r dynodiad cyffuriau amddifad i avacopan ar gyfer trin C3G a 2 fath o fasgwlitis ANCA (GPA ac MPA).