Bydd Pacritinib ar y farchnad yn 2021: trin cleifion myelofibrosis gyda thrombocytagoriad difrifol!

Cyhoeddodd Biofferyllol CTI yn ddiweddar ei fod wedi cychwyn cyflwyniad treigl o Gais am Gyffuriau Newydd (NDA) i Fwyd yr Unol Daleithiau a Gweinyddu Cyffuriau (FDA) i gyflymu'r broses o gymeradwyo pacritinib ar gyfer trin thrombocytagoriad difrifol (cyfrif platiau<50×10) 9th="" power="" liter)="" of="" myelofibrosis="" (mf)="" patients.="" due="" to="" reduced="" survival="" rates="" and="" limited="" treatment="" options,="" these="" patients="" have="" important="" medical="" needs="" that="" have="" not="" been="">

Yn y gorffennol, mae CTI wedi cyhoeddi canlyniadau'r cyfarfod cyn-NDA diweddar gyda'r FDA, sydd wedi dod i gytundeb ar becyn data'r NDA: bydd yn seiliedig ar dreialon Cam 3 PERSIST-1 a PERSIST-2 a gwblhawyd a'r dos cam 2 PAC203 Data sydd ar gael ar gyfer profion ystod. Disgwylia CTI y bydd cyflwyniad yr NDA yn cael ei gwblhau yn ystod chwarter cyntaf 2021. Disgwylir i dreial PACIFIS Cam 3 parhaus gael ei gwblhau fel ymrwymiad ôl-farchnata.

Mewn cleifion â myelofibrosis, achosir thrombocytagoriad difrifol gan glefydau neu wenwynig sy'n gysylltiedig â chyffuriau a achosir gan ddulliau triniaeth cyfredol. Ar hyn o bryd, nid oes unrhyw gyffuriau cymeradwy sy'n mynd i'r afael yn benodol ag anghenion meddygol cleifion myelofibrosis sydd â thrombocytagoriad difrifol. Mewn sawl prawf, mae pacritinib wedi dangos budd clinigol o ran trin y cleifion hyn. Mae gan Pacritinib y potensial i ddod yn opsiwn triniaeth newydd i gleifion â myelofibrosis cynradd ac eilaidd yn 2021.

Dr. Adam R. Dywedodd Craig, Llywydd a Phrif Swyddog Gweithredol CTI Biofferyllol: "Heddiw, rydym yn falch o gyhoeddi lansiad proses gyflwyno dreigl NDA i geisio mynd i'r afael â'r diffyg amynedd pwysig yn y boblogaeth cleifion myelofibrosis gyda thrombocytagoriad difrifol. Anghenion meddygol, mae'r boblogaeth hon yn cynnwys cleifion llinell gyntaf nad ydynt wedi cael triniaeth, yn ogystal â chleifion sydd wedi cael triniaeth atal JAK2 o'r blaen. Rydym wedi dechrau gweithgareddau cyn masnachol ac yn bwriadu lansio masnachol yn 2021."

Strwythur cemegol pacritinib (ffynhonnell y llun: medchemexpress.cn)

Math o ganser marrow esgyrn yw Myelofibrosis (MF) a all arwain at ffurfio meinwe sgar ffibr, gan arwain at anemia difrifol, gwendid, blinder, spleen ac ehangu'r iau. Amcangyfrifir bod mwy na thraean o gleifion â thrombocytagoriad difrifol yn cael eu trin ar gyfer myelofibrosis. Mae thrombocytagoriad difrifol yn golygu bod y cyfrif platiau yn llai na 50,000 o blatiau fesul microlythrennydd a dim ond 15 mis yw'r cyfnod goroesi cyffredinol. Mae thrombocytagoriad mewn cleifion â myelofibrosis yn gysylltiedig â chlefyd cynhenid, ond dangoswyd hefyd ei fod yn gysylltiedig â thriniaeth ruxolitinib, a allai arwain at leihau dosau ac felly a allai leihau budd clinigol. Gostyngwyd cyfradd goroesi cleifion a ddaeth i ben triniaeth ruxolitinib ymhellach, gyda chyfnod goroesi cyffredinol cyfartalog o 7 mis i 14 mis. Mae'r opsiynau triniaeth ar gyfer cleifion myelofibrosis sydd â thrombocytagoriad difrifol yn gyfyngedig, sy'n creu ardal driniaeth bwysig gydag anghenion meddygol nas diwallwyd.

Mae Pacritinib yn ataliwr llafar sy'n cael ei ddatblygu, sy'n benodol ar gyfer JAK2, FLT3, IRAK1 a CSF1R. Ensau'r teulu JAK yw cydrannau craidd y llwybr trawsgludo signalau, sy'n hanfodol ar gyfer twf a datblygiad celloedd gwaed arferol, mynegiant cytokines chwyddedig a'r ymateb imiwnedd. Dangoswyd bod cysylltiad uniongyrchol rhwng y mamau yn y dew hyn a'r achosion o amrywiaeth o ganserau sy'n gysylltiedig â gwaed, gan gynnwys tiwmorau myeloproliferol, lewkemias a lymffomas. Yn ogystal â myelofibrosis, oherwydd ei effaith lesol ar c-fms, IRAK1, JAK2 a FLT3, mae proffil dew pacritinib yn dangos ei fod yn cael effaith ar lewkemia direloid acíwt (AML), syndrom myelodysplastig (MDS), a chelloedd direlomonig cronig. Gall Lewkemia (CMML) a lewkemia lymffocytig cronig (CLL) gael effeithiau therapiwtig posibl.

Ym mis Mawrth 2008, rhoddwyd Dynodiad Cyffuriau Amddifad (ODD) i'r pacritinib gan fda ar gyfer trin myelofibrosis sylfaenol (MF), vera MF ôl-polycythemia, a thrombocytegydd ôl-hanfodol MF.

Ym mis Awst 2014, rhoddodd fda ddynodiad llwybr carlam (FTD) i pacritinib ar gyfer trin cleifion â myelofibrosis cymedrol i risg uchel, gan gynnwys, ond heb fod yn gyfyngedig i: gleifion â thrombocytagoriad sy'n gysylltiedig â chlefydau (cyfrif platiau isel), derbyn triniaeth Arddangos JAK2 arall: Cleifion sy'n cael thrombocytagoriad acíwt yn ystod triniaeth, cleifion sy'n anoddefgar i therapïau JAK2 eraill neu sydd â rheolaeth symptom wael (rheolaeth is-optimaidd).