Aeth evarenzo/Astellas Evrenzo (Rosastat) i mewn i'r adolygiad yn yr UE, newydd byd-eang yw'r cyntaf i gael ei restru yn Tsieina!

Mae astellas wedi cyhoeddi'n ddiweddar bod yr Asiantaeth Feddyginiaethau Ewropeaidd (EMA) wedi derbyn y cais am awdurdodiad marchnata (MAA) sydd wedi derbyn Evrenzo (enw masnach Tsieineaidd: ai Ruizhuo, enw cyffredin: rostadustat, rosastat). Defnyddir y cyffur i drin anemia sy'n gysylltiedig â chlefyd cronig yr arennau (CKD) mewn cleifion sy'n oedolion, gan gynnwys cleifion nad ydynt yn ddibynnol ar ddialysis (NDD) a chleifion sy'n ddibynnol ar ddialysis (DD).

Ym mis Chwefror eleni, derbyniwyd cais newydd gan Roxadustat am gyffuriau (NDA) gan yr US FDA ac mae'n cael ei adolygu ar hyn o bryd. Y dyddiad gweithredu targed yw 20 Rhagfyr, 2020. Yn yr Unol Daleithiau, roxadustat yw'r weinyddiaeth lafar gyntaf o moleciwl bach hypoxia-inducible ffeithiol prolyl hydrocsase (HIF-PH) atalydd a gymeradwywyd gan y FDA i drin CKD anemia.

Darganfuwyd roxadustat gan FibroGen, a ddatblygwyd mewn cydweithrediad ag AstraZeneca yn yr Unol Daleithiau, Tsieina a marchnadoedd eraill, ac mewn cydweithrediad ag Astellas yn Siapan a'r Undeb Ewropeaidd. Roedd derbyn y MAA yn sbarduno Astellas i dalu daliad carreg filltir $130,000,000 i FibroGen. Roedd derbyn yr NDA yn yr Unol Daleithiau yn sbarduno AstraZeneca i dalu tâl carreg 50,000,000 doler i Faberjin.

Mae'r MAA roxadustat yn seiliedig ar ddata o brosiect Cam III allweddol sy'n cynnwys mwy na 9,000 o gleifion ledled y byd. Mae'r data MAA yn cynnwys yr astudiaeth DOLOMITES, a bydd y canlyniadau yn cael eu cyhoeddi yn ddiweddarach eleni. Mae canlyniadau'r astudiaethau hyn yn cefnogi effeithiolrwydd roxadustat wrth gynyddu a chynnal lefelau hemoglobin targed a lleihau'r defnydd o haearn mewnwythiennol mewn cleifion sy'n oedolion â CKD anemia, gan gynnwys cleifion sy'n ddibynnol ar ddialysis (DD) a chleifion di-ddialysis dibynnol (NDD). Mae'r data hyn hefyd yn cefnogi manteision risg risg cardiofasgwlaidd (CV) buddiol a diogelwch da roxadustat.

Bernhardt G. Zeiher, M.D., Prif Swyddog Meddygol Astellas yn dweud: "Mae hyn yn derbyn yn nodi carreg filltir bwysig yn rheoleiddio roxadustat. Credwn fod gan roxadustat y potensial i ddarparu triniaeth newydd bwysig ar gyfer anemia clefyd cronig yr arennau yn opsiynau triniaeth lafar yr UE. Yn Ewrop, mae gan un o bob wyth o bobl glefyd cronig yn yr arennau, ac mae gan un rhan o bump ohonynt anemia, ac yn aml nid yw'r anemia yn cael ei drin neu nid yw'r driniaeth yn effeithiol. Rydym yn edrych ymlaen at adolygiad a gwerthusiad yr Asiantaeth Feddyginiaethau Ewropeaidd (LCA), gan obeithio dod â'r therapi arloesol hwn i gleifion ledled yr UE. "

Dywedodd K. Peony Yu, MD, Prif Swyddog Meddygol FibroGen: "Mae CKD anemia yn glefyd difrifol sy'n aml yn bygwth bywyd, ac mae anghenion meddygol cleifion yn amlwg heb eu diwallu. NDA) yn cael ei gefnogi gan ganlyniadau cadarnhaol prosiect Cam III o'r claf anemia mwyaf yn y byd. Edrychwn ymlaen at gydweithio gyda Astellas yn ystod adolygiad LCA o'r MAA, ac edrychwn ymlaen at roxadustat fel opsiwn triniaeth newydd ar gyfer dibyniaeth dialysis ledled Ewrop a'r potensial ar gyfer trin anemia mewn cleifion CKD nad ydynt yn ddibynnol ar ddialysis. "

Mae CKD yn glefyd cynyddol sy'n cael ei nodweddu gan golli swyddogaeth yr arennau yn raddol, a allai arwain yn y pen draw at fethiant arennol neu glefyd arennol diwedd cyfnod, lle mae angen dialysis neu drawsblannu arennau i oroesi. Amcangyfrifir bod nifer yr achosion o CKD ymhlith oedolion ledled y byd yn 10-12%. Mae anemia yn arbennig o gyffredin ymhlith cleifion CKD, a gall Anemia difrifol fod yn berygl bywyd. Gall CKD anemia gynyddu'r risg o fynd i'r ysbyty, cymhlethdodau cardiofasgwlaidd, a marwolaeth, ac mae'n aml yn arwain at flinder difrifol, camweithrediad gwybyddol, ac ansawdd bywyd is. Mae anghenion meddygol sylweddol nad ydynt yn cael eu diwallu yn y anemia boblogaeth cleifion, ac mae cynnydd wedi bod yn gyfyngedig dros y 30 mlynedd diwethaf.

Anemia arennol yw un o brif gymhlethdodau clefyd cronig yr arennau (CKD) yn ystod y broses o ddiiawndal y swyddogaeth arennol. Wrth i CKD fynd rhagddo, mae mynychder a difrifoldeb anemia sy'n gysylltiedig â CKD yn cynyddu'n raddol. Mae cleifion sydd â anemia arennol yn fwy anodd eu cywiro na anemia confensiynol, ac maent yn cael blinder difrifol ac ansawdd bywyd gwael. Mae'r driniaeth safonol gyfredol ar gyfer anemia arennol yn disodli eryrod (hormon EPO), symbylydd eryrod (ESA) megis haearn alfabertine a mewnwythiennol, a weinyddir yn isgroeaneaidd i gynyddu eu cynnwys hemoglobin (HB), gwella symptomau clinigol.

Ym mis Rhagfyr 2018, roxadustat (Rosastat, enw masnach: Ericsson) oedd y cyntaf i gael ei gymeradwyo yn Tsieina ar gyfer trin anemia mewn cleifion â dialysis cronig clefyd yr arennau (CKD). Ym mis Awst 2019, cymeradwywyd y cyffur ar gyfer arwyddion newydd yn Tsieina ar gyfer anemia driniaeth o glefyd cronig di-dialysis yr arennau (NDD-CKD). Fel y cyffur arloesol cyntaf yn y byd, roxadustat yw'r cyntaf yn Tsieina i wireddu'r defnydd cynhwysfawr o glefyd cronig yr arennau dialysis a di-ddialysis anemia gleifion, gan ddod â thriniaeth newydd sbon ar gyfer grŵp clefyd cronig yr arennau yn Tsieina.

Yn Siapan, mae Roxadustat wedi'i gymeradwyo i drin cleifion dialysis, ac mae ceisiadau atodol wedi'u cyflwyno ar gyfer trin cleifion nad ydynt yn dialysis. Yn Ewrop, mae cais am awdurdodiad marchnata Roxadustat ar gyfer cleifion dialysis a chleifion nad ydynt yn dialysis wedi cael ei dderbyn gan yr LCA ac mae'n cael ei adolygu ar hyn o bryd.

Roxadustat yw'r ffactor hypoxia-inducible moleciwlau bach cyntaf yn y byd prolyl hydrocsase atalydd (HIF-PHI) dosbarth o gyffuriau ar gyfer trin anemia arennol. Mae rôl ffisiolegol y ffactor hypoxia-inducibl (hif) nid yn unig yn cynyddu'r mynegiant o eryrod, ond hefyd yn cynyddu mynegiant derbynyddion eryrod a phroteinau sy'n hyrwyddo amsugno a dosbarthu haearn. roxadustat dynwared ketoglutarate, un o'r swbstradau o hydrocsas prolyl (ph), i atal ensymau pH ac effeithio ar rôl ensymau pH wrth gynnal cydbwysedd cynhyrchu hif a chyfradd diraddio, a thrwy hynny yn cyflawni'r diben o gywiro anemia.

Fel hif cyntaf y byd-PHI, mae roxadustat yn hyrwyddo cynhyrchu eryrod drwy hyrwyddo cynhyrchu eryrod endogenaidd, gwella amsugno a defnyddio haearn, a lleihau hepcidin, yn rhydd o effeithiau negyddol llid ar hemoglobin a erythropoiesis, ac yn hyrwyddo yn effeithiol erythropoiesis. Mae roxadustat wedi ei ddangos i gymell erython. Mewn is-grwpiau lluosog o gleifion sydd â chlefyd cronig yr arennau, gall roxadustat gynnal lefelau eryrod wrth yr amrediad ffisiolegol arferol neu'n agos iddo, a thrwy hynny gynyddu nifer y celloedd gwaed coch, heb effeithio ar y cyflwr llidiol, a hefyd osgoi ychwanegiadau haearn mewnwythiennol.