Mae pegcetacoplan atalydd C3 yn derbyn adolygiad blaenoriaeth gan FDA

Mae Apellis Pharma yn arweinydd yn natblygiad therapïau wedi'u targedu C3 ac mae wedi ymrwymo i ddatblygu therapïau arloesol a gorau yn y dosbarth trwy ddulliau arloesol C3 wedi'u targedu ar gyfer trin ystod eang o gyffuriau sy'n cael eu gyrru gan actifadu'r rheolydd yn afreolus neu'n ormodol. rhaeadru Clefydau, gan gynnwys y rhai ym meysydd haematoleg, offthalmoleg a neffroleg.

Yn ddiweddar, cyhoeddodd y cwmni fod Gweinyddiaeth Bwyd a Chyffuriau'r UD (FDA) wedi derbyn cais cyffuriau newydd (NDA) ar gyfer pegcetacoplan (APL-2) ac wedi rhoi adolygiad blaenoriaeth ar gyfer trin haemoglobinuria nosol paroxysmal (PNH). ), wedi'i gadarnhau mewn treialon clinigol i wella potensial safonau gofal PNH, mae disgwyl iddo ailddiffinio'r driniaeth o PNH.

Mae'r FDA wedi dynodi dyddiad targed y Ddeddf Taliadau Defnyddwyr Cyffuriau Presgripsiwn (PDUFA) fel Mai 14, 2021. Nododd yr FDA nad yw'n cynllunio ar hyn o bryd i gynnull cyfarfod pwyllgor ymgynghorol i drafod yr NDA. Yn flaenorol, mae'r FDA wedi rhoi Cymhwyster Trac Cyflym pegcetacoplan (FTD) ar gyfer trin PNH. Ar hyn o bryd, mae'r cais awdurdodi marchnata (MAA) o pegcetacoplan ar gyfer trin PNH hefyd yn cael ei adolygu gan Asiantaeth Meddyginiaethau Ewrop (EMA).

Dywedodd Federico Grossi, MD, Prif Swyddog Meddygol Apellis:" Am fwy na degawd, yr unig opsiwn ar gyfer trin PNH yw atalyddion C5, ond mae llawer o gleifion yn dal i brofi hypohemoglobinopathi parhaus, sy'n aml yn arwain at flinder gwanychol ac yn aml trallwysiadau gwaed. Mae'r adolygiad â Blaenoriaeth NDA a ganiatawyd gan yr FDA wedi mynd â ni un cam yn nes at ddarparu pegcetacoplan i gleifion mewn angen. Mae'r cyffur hwn yn therapi C3 wedi'i dargedu sydd â'r potensial i ailddiffinio triniaeth PNH. Mae'r data yn yr NDA yn cadarnhau potensial eang targedu C3. Rydym yn parhau i ddatblygu sawl astudiaeth gofrestru ar gyfer clefydau difrifol heb fawr o opsiynau triniaeth, os o gwbl. Quot GG;

Mae'r NDA a'r MAA o pegcetacoplan yn seiliedig ar ganlyniadau astudiaeth PEGASUS cam 3 pen-i-ben (NCT03500549) (gweler: Cyflwyniad Galwad Cynhadledd Canlyniadau Llinell Uchaf Cam 3 PEGASUS). Cyrhaeddodd yr astudiaeth y pwynt olaf sylfaenol, gan ddangos bod pegcetacoplan yn well na Soliris (eculizumab), safon cyffur gofal PNH: gwellwyd lefelau haemoglobin yn sylweddol yn 16 wythnos, roedd cyfradd normaleiddio marcwyr hemolysis allweddol yn uwch, a blinder FACIT sgôr Gwelliant arwyddocaol yn glinigol. Yn yr astudiaeth hon, mae pegcetacoplan mor ddiogel â Soliris. (Cliciwch ar y llun: gweld y llun mwy)

Mae'n werth nodi mai pegcetacoplan yw'r therapi ymchwilio cyntaf i ddangos lefel haemoglobin uwch na Soliris, ac nid oes gan hyd at 85% o'r cleifion sy'n cael eu trin â phegcetacoplan drallwysiad gwaed. Mae'r rhan fwyaf o'r cleifion PNH sy'n derbyn triniaeth Soliris ar hyn o bryd yn dioddef o anemia parhaus. Mae canlyniadau astudiaeth PEGASUS yn dangos bod gan pegcetacoplan y potensial i ddod yn safon gofal newydd i gleifion PNH.

Mae Pegcetacoplan yn atalydd C3 ymchwiliol wedi'i dargedu sydd wedi'i gynllunio i reoleiddio actifadu gormodol cyflenwad, sef achos nifer o afiechydon difrifol yn digwydd ac yn datblygu. Mae Pegcetacoplan yn peptid cylchol synthetig sy'n clymu i bolymer glycol polyethylen ac yn rhwymo'n benodol i C3 a C3b. Ar hyn o bryd, mae pegcetacoplan yn cael ei ddatblygu i drin amrywiaeth o afiechydon, gan gynnwys PNH, atroffi daearyddol (GA) a glomerwlopathi C3. Yn yr Unol Daleithiau, mae'r FDA wedi rhoi cymhwyster llwybr cyflym pegcetacoplan ar gyfer trin PNH a GA.

Mae Soliris yn gyffur a werthir gan Alexion. Mae hwn yn atalydd cyflenwadau arloesol sy'n gweithio trwy atal y protein C5 yn rhan derfynol y rhaeadru cyflenwol. Mae'r rhaeadr cyflenwol yn rhan o'r system imiwnedd, ac mae ei actifadu heb ei reoli yn chwarae rhan bwysig mewn amrywiaeth o afiechydon prin difrifol a chlefydau hynod brin. Cymeradwywyd Soliris gyntaf ar gyfer marchnata yn 2007 ac mae wedi cael ei gymeradwyo ar gyfer amrywiaeth o afiechydon prin iawn o'r blaen: PNH, syndrom uremig hemolytig annodweddiadol (aHUS), myasthenia gravis systemig gwrth-AchR-positif (gMG), gwrth-aquaporin-4 ( AQP4) Anhwylder sbectrwm niwromyelitis optica gwrthgyrff positif (NMOSD).

Mae Soliris yn un o blant amddifad sy'n gwerthu orau'r byd' s, gyda gwerthiant o hyd at US $ 3.563 biliwn yn 2018. Ar hyn o bryd, mae Alexion hefyd yn datblygu fersiwn wedi'i huwchraddio o Soliris, Ultramiris, a gymeradwywyd gan yr FDA ar gyfer arwyddion PNH ym mis Rhagfyr 2018. Ym mis Hydref 2019, cymeradwywyd Ultomiris gan yr FDA ar gyfer arwydd newydd: triniaeth plant ac oedolion sy'n gleifion ag aHUS. Ultomiris yw'r atalydd cyflenwadau C5 cyntaf a'r unig atalydd hir-weithredol i gael ei weinyddu bob 8 wythnos. Yn yr astudiaeth glinigol cam III ar gyfer trin PNH, mae Ultomiris yn cael ei drwytho bob pythefnos (8 wythnos) gyda Soliris bob 2 Cyflawnodd y trwyth wythnosol nad yw'n israddoldeb ym mhob un o'r 11 pwynt terfyn.